カリフォルニア州ノバト - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) は、希少遺伝性疾患であるウィルソン病の治療を目的とした investigational 遺伝子治療 UX701 の Phase 1/2/3 Cyprus2+ 試験から有望な結果を発表しました。同社の最新の報告によると、この試験では参加者の銅代謝に意味のある臨床活性と改善が示されています。
進行中の試験は第一段階を完了し、3つの投与コホートにわたる15人の患者が治療に反応を示しました。特筆すべきは、6人の患者が標準治療（キレート剤と亜鉛療法を含む）を完全に中止したことです。7人目の患者も現在これらの治療を漸減中です。これらの患者では、非セルロプラスミン結合銅（NCC）レベルが正常範囲内で安定化し、UX701の潜在的な有効性を示しています。
Ultragenyx は、試験にもう1つのコホートを追加し、最適化された免疫調節レジメンと組み合わせて、やや高用量の遺伝子治療をテストする計画です。この調整は、治療の効率と有効性を高め、潜在的に大多数の患者が標準治療を中止できるようにすることを目的としています。
これまでのところ、治療は良好な忍容性を示しており、予期せぬ治療関連有害事象や重大な免疫学的安全性の問題は報告されていません。同社は、一部の患者でトランスジーン発現と銅輸送の改善が明確に見られるという中間結果に励まされています。
UX701 は、単回の静脈内投与後に ATP7B 銅トランスポーターの安定した発現を提供するよう設計されています。米国および欧州連合でオーファンドラッグ指定を受け、米国ではファストトラック指定も受けています。
ウィルソン病は ATP7B 遺伝子の変異によって引き起こされ、肝臓やその他の組織に銅が蓄積します。この疾患は重度の肝臓、神経学的、精神的問題を引き起こす可能性があります。現在の治療法は過剰な銅の減少や除去に焦点を当てていますが、重大な副作用がある可能性があり、一部の患者では臨床的悪化が続いています。
このニュースは Ultragenyx Pharmaceutical Inc. のプレスリリースに基づいており、同社または製品を推奨するものではありません。試験結果は予備的なものであり、治療の安全性と有効性を確認するにはさらなる研究が必要です。
その他の最近のニュースでは、Ultragenyx Pharmaceutical Inc. は第2四半期の好調な業績を報告し、総収益が1億4700万ドルに達し、年間収益ガイダンスを上方修正しました。同社の決算説明会では、主要薬剤の第III相および第II相試験の良好な結果を含む、臨床パイプラインと商業ポートフォリオの大きな進展が強調されました。Ultragenyx はまた、アンジェルマン症候群の潜在的治療法である GTX-102 の第III相試験デザインについて FDA との合意を得ました。
TD Cowen は Ultragenyx に対して前向きな見方を維持し、骨形成不全症の治療薬 setrusumab の有望な第2相 Orbit 試験結果に後押しされ、Buy 評価を再確認しました。試験データは、年間骨折率の67%の大幅な減少と、12ヶ月間で骨密度が22%増加したことを示しました。これらの結果により、進行中の第3相試験で20 mg/kg の用量が確立され、5歳から12歳未満の若年患者でより大きな効果が示されました。
しかし、ウィルソン病プログラムの Stage 1 中間読み取りは遅延しています。それにもかかわらず、Ultragenyx は骨形成不全症の治療において、setrusumab のデータが Amgen の romosozumab よりも優れていることに自信を示しました。これらは投資家が注目している最近の動向の一部です。
InvestingPro インサイト
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) がウィルソン病の有望な遺伝子治療を進める中、投資家は InvestingPro のリアルタイムデータと専門家のヒントから追加のコンテキストを得ることができるかもしれません。
InvestingPro のデータによると、Ultragenyx は2024年第2四半期時点で四半期収益が35.75%増加するなど、強力な収益成長を示しています。この成長は、同社の臨床試験の進展と潜在的な市場拡大と一致しています。しかし、過去12ヶ月間のグロス利益率が-49.52%とマイナスであり、同社がまだ収益性を達成していないことに注意することが重要です。
InvestingPro のヒントでは、8人のアナリストが今後の期間の収益予想を上方修正しており、Ultragenyx のパイプラインと UX701 の潜在的な商業化に対する信頼が高まっていることを示唆しています。この楽観的な見方は、過去1年間で56.66%のリターンを記録した同社の株価パフォーマンスにも反映されています。
有望な臨床結果にもかかわらず、投資家は Ultragenyx が中程度の負債で運営されており、11.43という高い株価純資産倍率で取引されていることに注意すべきです。この評価は、将来の成長と UX701 のような治療法の潜在的な成功に対する市場の期待を反映している可能性があります。
Ultragenyx への投資を検討している方には、InvestingPro が RARE に関する10の追加ヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより包括的な分析を提供していることをお知らせします。これらのインサイトは、同社が臨床試験を進め、遺伝子治療の潜在的な商業化に近づくにつれて、特に価値があるかもしれません。
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