サンディエゴ - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬デラミオセルのHOPE-2オープンラベル延長試験において、3年間の良好な結果を発表しました。世界筋学会議で発表されたこのデータは、特に心臓および骨格筋機能の安定化において、DMDの治療に持続的な有効性と安全性を示しています。
この研究結果は重要です。なぜなら、DMD患者の主な死因であるDMD関連心筋症に特化した承認済み治療法が現在存在しないからです。カリフォルニア大学デービス校のクレイグ・マクドナルド博士によると、3年間にわたる心機能と骨格筋機能の改善は、他のDMD治療薬と比較して有望かつ前例のないものだとされています。
Capricorの最高経営責任者であるリンダ・マーバン博士は、デラミオセルが3ヶ月ごとの点滴投与による長期治療オプションとなる可能性を強調しました。特に、DMDにおける骨格筋喪失に対する新しい治療法が登場する中で、心機能を維持するための治療法として期待されています。
HOPE-2試験では、長期的な心臓の予後を予測する上で重要な左室駆出率と容積指数の改善が示されました。また、デラミオセルで治療を受けた患者は、外部比較データセットと比較して、骨格筋機能に統計的に有意な利点を示しました。
Capricorは2024年末までにFDAに生物学的製剤承認申請（BLA）を提出する予定で、デラミオセルの承認を迅速に進めることを目指しています。この治療法はオーファンドラッグ指定を受けており、再生医療先端治療指定によってサポートされています。承認された場合、希少小児疾患指定により、Capricorは優先審査バウチャーの対象となります。
DMDは重度の遺伝性疾患で、進行性の筋力低下と慢性炎症を引き起こし、米国では約15,000〜20,000人の患者が影響を受けています。デラミオセル（CAP-1002）は同種心筋球由来細胞で構成されており、臨床研究において免疫調節作用、抗線維化作用、再生作用を示しています。
同社は、DMDの臨床開発を進めながら、StealthX™エクソソーム技術プラットフォームの様々な治療分野での可能性を引き続き探索しています。この発表はCapricor Therapeuticsのプレスリリースに基づいています。
最近のその他のニュースでは、Capricor Therapeuticsがデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症治療薬デラミオセルの開発において大きな進展を遂げています。同社はFDAへの生物学的製剤承認申請（BLA）の段階的提出を開始し、2024年末までに完了する予定です。H.C. WainwrightとOppenheimerのアナリストはそれぞれCapricorに対するBuyとOutperformの評価を維持し、Maxim Groupも同様にBuy評価を維持しています。
Capricorは2024年第2四半期に約1,100万ドルの純損失を報告しましたが、約400万ドルの収益を生み出しました。これにもかかわらず、同社は日本新薬との最大3,500万ドルの金融契約に支えられ、2,950万ドルの強固な現金ポジションを維持しています。
これらの財務アップデートに加えて、同社はDMD骨格筋筋症に対応するための適応拡大の準備を進めており、欧州での販売に関する提携交渉も進んでいます。これらがCapricor Therapeuticsの最近の動向の一部です。
InvestingPro Insights
Capricor TherapeuticsのDMD治療に関する3年間の良好な結果の発表は、InvestingProからのいくつかの重要な財務指標とインサイトと一致しています。同社の株価は過去1年間で505.65%のトータルリターンを示し、特にデラミオセルに関するパイプライン開発について投資家の楽観的な見方を反映しています。
InvestingProのデータによると、Capricorの収益成長率は2024年第2四半期までの直近12ヶ月間で187.15%と印象的な数字を示しており、臨床プログラムの進展とDMD治療の潜在的市場が要因と考えられます。
しかし、Capricorは現在-37.73%の粗利益率でマイナスの状態で運営されていることに注意が必要です。これは、製品を市場に投入する前に多額の研究開発費を要する開発段階のバイオテク企業では珍しくありません。
InvestingPro Tipは、アナリストが今年の売上高の減少を予想していることを強調しています。これは良好な臨床結果とは矛盾するように見えますが、即時の商業化よりも研究開発に重点を置いているためかもしれません。
もう一つの関連するInvestingPro Tipは、株価の変動が非常に激しいことを示しています。これは、2024年末までのデラミオセルの生物学的製剤承認申請提出など、重要なマイルストーンに近づくバイオテク株に典型的な変動性です。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProではCapricor Therapeuticsに関する16の追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより深い理解を得ることができます。
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