マサチューセッツ州レキシントンおよびアムステルダム - 遺伝子治療会社uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)は、SOD1変異によるALSを標的とする治療薬AMT-162の第I/II相臨床試験を開始しました。EPISOD1試験の最初の患者が投与を受け、この試験は米国の複数の施設で実施されています。
このオープンラベル試験では、SOD1-ALS患者におけるAMT-162の安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価します。最大12人の患者が3つの用量漸増コホートに登録され、短期間の免疫抑制療法とともに治療を受けます。
AMT-162は、運動ニューロンに毒性があり、筋力低下や最終的には死亡につながる変異SOD1タンパク質の発現を抑制するように設計されたAAVrh10ベースの遺伝子治療です。髄腔内投与されるこの治療法は、FDAからオーファンドラッグ指定とファストトラック指定を受けています。
この試験では、有効性の兆候を評価するためにニューロフィラメント軽鎖とSOD1タンパク質レベルを測定します。現在、米国内の4つの施設が稼働しており、2025年第1四半期までにさらに7つの施設が稼働する予定です。
ALSは、特にSOD1変異によるものは、運動ニューロンの喪失を引き起こし、筋萎縮や呼吸不全につながります。世界中で約3,400人がSOD1-ALSを患っていると推定されています。診断後の平均余命は3〜5年です。
uniQureは血友病Bの遺伝子治療で知られており、様々な重症疾患に対する遺伝子治療のパイプラインを進めています。この試験は、同社の3番目の遺伝子治療プログラムが臨床段階に入ったことを示しています。
このニュースはプレスリリースに基づいており、試験の詳細はclinicaltrials.govウェブサイトで識別子NCT06100276のもとで確認できます。
最近のその他のニュースでは、遺伝子治療会社uniQureの臨床ポートフォリオに重要な進展がありました。米国食品医薬品局（FDA）は、同社のファブリー病治療用の治験中遺伝子治療薬AMT-191にオーファンドラッグ指定を与えました。一方、uniQureのハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130は説得力のあるデータを生み出しており、FDAとの迅速承認の可能性について議論が行われています。
さらに、Raymond JamesはuniQureの格付けを再開し、アウトパフォームの評価を与え、同社の堅調な臨床ポートフォリオと2027年末まで続く財務的余裕を強調しました。H.C. WainwrightとStifelもこれらの前向きな進展を受けて、uniQureに対する買い推奨を維持しています。
加えて、uniQureは従業員の65%削減やマサチューセッツ州レキシントンの製造施設の売却など、大規模な組織再編を行いました。これは同社の遺伝子治療プログラムの開発を優先するための戦略の一環です。Genezenは、uniQureのレキシントンにある商業用遺伝子治療事業を買収し、グローバルな遺伝子治療開発能力を強化しました。
最後に、ガバナンス面では、uniQureの株主が同社の株式インセンティブプランの拡大、取締役会メンバーの再任、2023年法定年次会計の採択を承認しました。ただし、非常勤取締役のPaula Soteropoulosは次回の年次総会で再選に立候補しないことを選択しました。これらが同社の最近の事業展開です。
InvestingPro Insights
uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)がAMT-162の重要な第I/II相臨床試験を開始するにあたり、投資家はInvestingProからのいくつかの主要な財務指標とインサイトを考慮すべきです。
同社の時価総額は2億7,465万ドルで、専門的な遺伝子治療セクターにおける同社の位置を反映しています。有望な臨床開発にもかかわらず、uniQureはいくつかの財務的課題に直面しています。InvestingPro Tipsによると、同社は「急速に現金を消費している」と「粗利益率が弱い」とされています。これは2024年第2四半期までの過去12ヶ月間の報告された粗利益率が-606.8%であることからも明らかです。
しかし、uniQureにとって全てが暗いわけではありません。InvestingPro Tipsはまた、「アナリストは今年の売上成長を予想している」と指摘しており、これはSOD1-ALS向けAMT-162試験を含む臨床パイプラインの進展によるものかもしれません。さらに、「6人のアナリストが今後の期間の収益予想を上方修正している」ことから、同社の短期的な見通しに対する楽観的な見方が示唆されています。
2024年第2四半期までの過去12ヶ月間の同社の収益は2,771万ドルで、2024年第2四半期の四半期収益成長率は359.37%と顕著でした。この大幅な成長は、同社が遺伝子治療を市場に投入する進展と一致しています。
uniQureの株価が過去3ヶ月間で-38.09%のトータルリターンを記録し、大幅に下落していることは注目に値します。これは、uniQureの遺伝子治療パイプラインの長期的な可能性を信じる投資家にとっては機会となる可能性があります。
uniQureの財務状況と見通しについてより深く掘り下げたい方には、InvestingProが10の追加のヒントを提供しており、同社の投資潜在力についてより包括的な分析を行っています。
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