木曜日、H.C. Wainwrightは、Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM)に対するBuy評価と64.00ドルの株価目標を維持しました。この評価は、水曜日に発表されたRhythm PharmaceuticalsとAxovia Therapeutics Ltd.との共同研究提携を受けてのものです。この提携は、希少遺伝性疾患であるBardet-Biedl症候群（BBS）の理解を深めることに焦点を当てています。
この提携は、両社の遺伝子治療分野における専門知識を活用し、BBSに対する新たな治療選択肢を開発する可能性を探ることを目的としています。BBSの著名な権威であるPhil Beales教授がCEOを務めるAxovia Therapeuticsは、この疾患および関連疾患に対する遺伝子治療研究の最前線に立っています。共同研究では、個別の研究およびスクリーニングイニシアチブから得られた知見を組み合わせ、効果的な治療法の開発をさらに進めることが期待されています。
Bardet-Biedl症候群は、視覚障害、腎臓病、重度の肥満など、さまざまな症状を特徴とします。この常染色体劣性遺伝のシリオパチーは、米国で推定4,000〜5,000人が罹患しており、欧州でも同様の有病率があります。この疾患は、視床下部メラノコルチン4受容体（MC4R）経路の機能不全と関連しています。
Axovia Therapeuticsは、シリオパチーによって引き起こされる疾患の遺伝的原因に対処する治療法の研究を進めています。シリオパチーは、繊毛の機能に関連する遺伝性疾患群です。繊毛はタンパク質輸送と細胞シグナリングにおいて重要な役割を果たします。
AxoviaのBBSに対する主要候補薬AXV-101は、強力な前臨床データと確立された患者登録システムに支えられ、2025年半ばに臨床試験を開始する予定で、臨床試験に近づいています。
H.C. WainwrightによるRhythm Pharmaceuticalsへの継続的な支持と、12ヶ月の株価目標64ドルの再確認は、Bardet-Biedl症候群および関連するシリオパチーがもたらす複雑な課題に対する同社の協力的なアプローチへの信頼を反映しています。
その他の最近のニュースでは、Rhythm Pharmaceuticalsは業務において重要な進展を続けています。同社は2024年第2四半期に強力な業績を示し、主に同社の薬剤Imcivreeの売上により、2,910万ドルの収益を達成しました。H.C. Wainwrightは同社に対するBuy評価を維持し、2024年通期の収益予想を1億2,320万ドルに調整しました。また、視床下部性肥満の治療におけるIMCIVREEの承認確率を65%に引き上げました。
Rhythm PharmaceuticalsのImcivreeに関する補足新薬申請（sNDA）が米国食品医薬品局（FDA）に受理され、特定の遺伝性肥満障害を持つより若い子供たちへの治療拡大を目指しています。
JMP Securitiesは同社のカバレッジを開始し、Market Outperform評価を付与し、ポジティブな期待を示しました。一方、Canaccord Genuityは財務見通しを調整し、株価目標を79ドルから77ドルに引き下げましたが、Buy評価は維持しています。
同社はまた、視床下部性肥満患者におけるsetmelanotideの第3相試験を進めており、2つの新しいMC4Rアゴニストの第2相試験を開始し、開発パイプラインを拡大しています。これらの最近の進展は、Rhythm Pharmaceuticalsの成長と戦略的な問題解決への継続的なコミットメントを反映しています。
InvestingProの洞察
Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM)の希少遺伝性疾患に関する共同研究努力は、同社の印象的な財務指標に反映されています。InvestingProのデータによると、同社は2024年第2四半期時点で過去12ヶ月間に132.56%の顕著な収益成長を示しており、その治療法に対する強い市場牽引力を示しています。これは、Bardet-Biedl症候群やその他の希少疾患に関する同社の研究イニシアチブとよく一致しています。
InvestingProのヒントは、Rhythm Pharmaceuticalsが同期間に88.8%という印象的な粗利益率で運営していることを強調しています。この財務力は、Axovia Therapeuticsとの共同研究のような研究提携に投資するためのリソースを同社に提供しています。
ポジティブな見通しにもかかわらず、別のInvestingProのヒントによると、アナリストは今年の同社の収益性を予想していないことに注意する価値があります。これは、研究開発に多額の投資をしているバイオテクノロジー企業にとっては珍しいことではありません。
より深い分析に興味のある投資家のために、InvestingProはRhythm Pharmaceuticalsに関する12の追加ヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについて包括的な見解を提供しています。
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