WATERTOWN, Mass. - バイオ医薬品会社Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)は本日、エリスロポエチン性プロトポルフィリン症(EPP)の治療薬ビトペルチンの規制パスに関するフェーズ2終了後の会議について、米国食品医薬品局(FDA)から肯定的なフィードバックを受けたと発表しました。
同社によると、FDAは2025年半ばまでに開始予定のAPOLLO試験の提案されたすべての属性に同意しました。この試験では、12歳以上のEPPおよびX連鎖プロトポルフィリン症(XLP)患者を対象に、6ヶ月間にわたり60 mgのビトペルチンを投与します。主要評価項目は、治療後の最後の1ヶ月間における痛みのない日光浴の平均月間総時間を測定します。
主要評価項目に加えて、APOLLO試験にはプロトポルフィリンIX(PPIX)の変化、光毒性反応の発生、累積的な痛みのない日光浴の総時間、患者の全般的印象の変化(PGIC)などの評価が含まれます。FDAがこれらの指標に同意したことは、EPP治療における重要なアンメットニーズに対するビトペルチンの可能性を反映しています。
FDAはまた、既存のデータに基づく迅速承認の可能性を認め、PPIXの減少を代替エンドポイントとして使用することを認めました。迅速承認が得られた場合、APOLLO試験は確認試験として機能することになります。
Disc Medicineは、APOLLO試験の詳細を最終決定するためにFDAと会合を持つ予定で、その議論の更新と新薬承認申請(NDA)提出のタイムラインについては2025年第1四半期に発表される見込みです。
GlyT1阻害剤であるビトペルチンは、複数の臨床試験で研究されており、ヘム生合成を調節するように設計されています。同社は2021年5月にRocheからこの治験薬のグローバル権利を取得しました。EPPとXLPは、日光曝露に対する重度の反応を引き起こす希少疾患で、患者のQOLに大きな影響を与えます。現在の治療法は限られており、Scenesse®がEPPに対してFDAに承認された唯一の治療薬です。
プレスリリースには、Disc Medicineの重篤な血液疾患に対する治療法開発への取り組みの概要も記載されており、ビトペルチンは世界のどの地域でも治療用途での承認を受けていないことが注記されています。
投資家および関係者には、これらの最新情報について議論するために本日午前8時(東部時間)に経営陣が主催した電話会議について通知されました。
その他の最近のニュースでは、Disc Medicineは臨床試験と事業運営において大きな進展を遂げています。同社は、非透析依存性慢性腎臓病(NDD-CKD)および貧血患者を対象としたDISC-0974のフェーズ1b試験から新たな知見を報告しました。この研究では、DISC-0974の単回投与により、患者のヘプシジンレベルが大幅に低下し、鉄の動員とヘモグロビンレベルが改善されることが明らかになりました。Disc Medicineはまた、エリスロポエチン性プロトポルフィリン症(EPP)の治療を目的とした主要候補薬ビトペルチンのフェーズ2試験で有望な結果を報告しています。
アナリスト側では、Disc MedicineはJefferiesから買い推奨、Wells Fargoからオーバーウェイト評価を受けています。H.C. Wainwrightは買い推奨と$70.00の株価目標を維持し、BMO Capital Marketsは見通しを修正し、株価目標を$50から$70に引き上げました。
Disc Medicineはまた、重要な人事を行い、20年以上の製薬業界経験を持つRahul Rajan Kaushik博士を最高技術責任者に、Steve Caffé博士を最高規制責任者に迎えました。さらに、Disc MedicineはFrazier Life SciencesとLogos Capitalが主導する約$178百万の公募増資を発表しました。調達資金は、ビトペルチンを含む製品候補の研究および臨床開発の推進に使用される予定です。これらは、Disc Medicineが重篤な血液疾患の治療法開発を続ける中での最近の動向です。
InvestingProの洞察
Disc Medicine (NASDAQ:IRON)がビトペルチンの規制パスを進める中、投資家は同社の財務指標と市場パフォーマンスに追加のコンテキストを見出すかもしれません。InvestingProのデータによると、Disc Medicineの時価総額は$1.4 billionで、希少疾患分野における同社の可能性に対する市場の現在の評価を反映しています。
同社の財務状況は、開発段階にありながらいくつかの強みを示しています。InvestingProのヒントは、Disc Medicineがバランスシート上で負債よりも多くの現金を保有していることを強調しています。これは研究開発に多額の投資を行うバイオテクノロジー企業にとって重要です。この堅固な現金ポジションは、今後のAPOLLO試験と潜在的なNDA提出に必要な資金を提供する可能性があります。
規制に関する肯定的なニュースにもかかわらず、Disc Medicineは現在のところ収益を上げておらず、2024年第2四半期までの過去12ヶ月間のEBITDAは-$110.8 millionであることに注意が必要です。これは開発段階のバイオ医薬品企業にとっては典型的であり、投資家は多くの場合、即時の収益性よりもパイプラインの進捗に注目します。
興味深いことに、InvestingProのデータによると、この株式は過去6ヶ月間で58.21%の総リターンを記録し、大幅な価格上昇を見せています。この急上昇は、ビトペルチンの進捗とEPP市場における可能性に対する投資家の楽観的な見方を反映している可能性があります。
Disc Medicineの財務状況と見通しについてより深く掘り下げたい方には、InvestingProがこのダイナミックなバイオテク株への投資判断に価値ある洞察を提供する10の追加のヒントを用意しています。
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