カリフォルニア州サウスサンフランシスコ - 希少疾患に焦点を当てたバイオテクノロジー企業であるQuince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX)は、最近開催された第53回小児神経学会年次総会で、第3相ATTeST試験の安全性データを発表しました。この研究は、希少な神経変性疾患である毛細血管拡張性運動失調症（A-T）の治療薬候補エリデックスに関するものです。
ポスター発表では、エリデックスが試験において概ね良好な忍容性を示し、ほとんどの治療に起因する有害事象（TEAE）が軽度から中等度であったことが強調されました。重要なことに、慢性的なステロイド使用に通常関連する副作用は患者に観察されませんでした。研究では、3人の患者が有害事象により治療を中止し、1件の重篤な有害事象が治療とは関連性が低いと判断されたと報告されています。
Quince Therapeuticsのディルク・タイCEOは、エリデックスの可能性について楽観的な見解を示し、安全性プロファイルがA-T治療のさらなる評価を支持していると述べました。同社の重要な第3相NEAT試験は現在、米国と欧州で患者の登録を行っており、トップラインの結果は2025年後半に期待されています。
NEAT試験は、A-T患者におけるエリデックスの神経学的効果を評価することを目的としており、FDAとの特別プロトコル評価のもとで実施されています。Quinceはまた、エリデックスに対してFast Track指定を受けており、これは未充足の医療ニーズを満たす可能性を示しています。
A-Tは神経学的衰退と免疫不全を引き起こす遺伝性疾患で、患者は多くの場合、思春期までに車椅子生活を余儀なくされます。米国では約4,600件の診断例があり、英国とEU4カ国では推定5,000件の症例があると見積もられていますが、承認された治療法はありません。
エリデックスは、Quinceの独自のAIDE技術を利用しており、患者自身の赤血球に薬剤をカプセル化することで、慢性的なコルチコステロイド使用の副作用を潜在的に軽減することができます。
Quince Therapeuticsは、希少疾患の治療法開発に専念する後期段階のバイオテクノロジー企業です。この記事の情報はプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、Quince Therapeuticsは、Rodman & RenshawとEF Huttonの両社から注目され、買い推奨でカバレッジが開始されました。アナリストたちは、同社の主要な治療薬候補であるエリデックスを用いた希少遺伝性疾患である毛細血管拡張性運動失調症（A-T）の治療に対する革新的なアプローチに焦点を当てています。Quince Therapeuticsは第3相ATTeST臨床試験から有望なデータを発表し、好ましい安全性プロファイルと、特に6歳から9歳の子供たちを含む患者サブセットにおける肯定的な効果を示しました。しかし、同社は最低入札価格要件を満たしていないため、The Nasdaq Global Select Marketからの上場廃止の可能性に直面しており、2024年12月17日までにコンプライアンスを回復する期限が設けられています。一方で、米国食品医薬品局（FDA）がQuinceのエリデックスシステムにFast Track指定を与えたことは、重要な規制上のマイルストーンとなりました。これらは、Quince Therapeuticsを取り巻く最近の動向の一部であり、同社は革新を続け、規制上の課題に対処しています。
InvestingProの洞察
Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX)が毛細血管拡張性運動失調症の治療薬エリデックスを進展させる中、投資家にとって最近の財務データと市場パフォーマンスに関する追加の文脈が有用かもしれません。
InvestingProのデータによると、Quince Therapeuticsの時価総額は71.84百万米ドルで、小型バイオテクノロジー企業としての地位を反映しています。株価は最近著しい勢いを示し、過去1ヶ月間で144.96%、過去1年間で88.55%のリターンを記録しています。この株価の急上昇は、小児神経学会年次総会で発表された肯定的な安全性データと、進行中の第3相NEAT試験と一致しています。
しかし、Quince Therapeuticsは現在収益を上げておらず、2023年第2四半期までの過去12ヶ月間の調整後営業利益は-29.52百万米ドルであることに注意が必要です。これは、承認された製品から収益を生み出す前に研究や臨床試験に多額の投資を行う開発段階のバイオテクノロジー企業にとっては典型的です。
InvestingProのヒントは、Quinceが負債よりも多くの現金を保有していることを強調しており、これは進行中の臨床試験や事業運営の資金調達に重要である可能性があります。しかし、同社は急速に現金を消費しており、これは新規治療法を開発するバイオテクノロジー企業にとって一般的な課題です。
投資家は、株価が52週高値付近で取引されているものの、アナリストは今年の収益性を予想していないことに注意すべきです。これは、初期段階のバイオテクノロジー企業への投資の投機的性質と、Quinceの将来の見通しにとってエリデックスの成功が重要であることを強調しています。
より深い分析に興味がある方には、InvestingProがQuince Therapeuticsに関する14の追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより包括的な見方を提供しています。
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