マサチューセッツ州ウォルサム - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) は、再発または難治性のNPM1変異型（mNPM1）急性骨髄性白血病（AML）の治療薬レブメニブの第2相試験で良好な結果を発表しました。AUGMENT-101試験は主要評価項目を達成し、評価可能な成人患者における完全寛解（CR）および部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）率が23%であったと報告しました。また、この試験では、前治療歴の多い患者群において47%の全体奏効率を示し、その75%が一般的なAML治療薬であるベネトクラクスの投与歴がありました。
この研究には64人の成人患者が参加し、年齢中央値は65歳で、複数の前治療歴がありました。安全性プロファイルは良好で、治療関連有害事象による中止は5%にとどまりました。最も一般的な重度の有害事象は、QTc延長、貧血、発熱性好中球減少症、分化症候群、および血小板数減少でした。
Syndaxのマイケル・A・メツガーCEOは、特に2024年第4四半期に予定されている関連白血病治療薬のFDA承認を考慮すると、レブメニブの可能性に楽観的な見方を示しました。この良好なデータを受けて、Syndaxは2025年上半期に補足新薬申請（sNDA）を提出する準備を進めています。
メモリアル・スローン・ケタリング癌センターのアイタン・M・スタイン博士は、治療選択肢が限られ予後不良な患者集団にとって、これらの結果が重要であることを強調しました。特に、ベネトクラクス治療に失敗した参加者が多かったことを考えると、これらの結果は非常に励みになるものです。
同社は、2024年12月の米国血液学会年次総会でさらなるデータを発表する予定であり、年末までに追加の臨床試験を開始する計画です。これらの進展は、Syndaxが様々な急性白血病に対するレブメニブの臨床的利益を探求する広範な取り組みの一環です。
このニュースはSyndax Pharmaceuticalsのプレスリリースに基づいており、主張の独立した検証は含まれていません。この情報は同社の現在の期待を反映しており、さらなるデータが入手可能になるにつれて変更される可能性があります。
その他の最近のニュースでは、Syndax Pharmaceuticalsは2024年第3四半期の決算発表で、財務および臨床の進捗を強調しました。同社はNiktimvoに関してRoyalty Pharmaと3億5000万ドルの大規模なロイヤリティ契約を締結したと発表し、財務状況の強化とNiktimvoおよびレブメニブの商業化を支援することを目指しています。慢性移植片対宿主病に対するNiktimvoのFDA承認と、急性白血病に対するレブメニブの承認見込みが、注目すべき成果として強調されました。
Syndaxは9月30日時点で3億9960万ドルの現金を保有し、第3四半期の営業費用は1億210万ドルでした。2024年の業績見通しは3億6500万ドルから3億7000万ドルに調整されました。同社は2025年第1四半期初めにNiktimvoの商業発売を準備しており、第3選択薬としての慢性移植片対宿主病治療市場は15億ドルから20億ドルと見込んでいます。
レブメニブの臨床データは有望で、今後の学会での発表と重要な第3相試験の開始が計画されています。HOVON試験データの結論に関する具体的なタイムラインは示されていませんが、SyndaxはNiktimvoとレブメニブの商業的見通しに楽観的です。これらの最近の進展は、Syndaxの積極的な臨床開発および商業化戦略への取り組みを反映しています。
InvestingPro Insights
Syndax Pharmaceuticalsのレブメニブに関する第2相試験の良好な結果は、投資家の関心を集めており、同社の最近の株価パフォーマンスにも反映されています。InvestingProのデータによると、SNDXは過去1週間で10.61%、過去1年間で60.74%の強力なリターンを示しており、同社のパイプラインに対する市場の信頼が高まっていることを示しています。
これらの励みになる臨床結果にもかかわらず、Syndaxはまだ収益を上げていないことに注意が必要です。InvestingPro Tipは、開発段階のバイオテク企業によくあることですが、同社が今年は収益を上げる見込みがないことを指摘しています。しかし、別のInvestingPro Tipは、Syndaxが負債よりも多くの現金を保有していることを明らかにしており、継続中の研究開発努力を支える堅固な財務状況を示唆しています。
同社の時価総額は18.6億ドルで、その潜在性に対する投資家の楽観的な見方を反映しています。しかし、株価純資産倍率が5.07であることから、株価は簿価と比較して比較的高価であると考えられます。この評価は、有望な臨床結果とAML治療におけるレブメニブの潜在的な市場によって正当化される可能性があります。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProではSyndax Pharmaceuticalsに関する12の追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより深い理解を得ることができます。
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