ヒューストン - 後期段階の製薬会社であるMoleculin Biotech, Inc.は、再発または難治性の急性骨髄性白血病（R/R AML）の治療のために、シタラビンと併用する薬剤候補Annamycinの重要な第3相試験に対する施設内審査委員会（IRB）の承認を取得したと発表しました。この承認は、MIRACLEと名付けられた試験の開始に向けた重要なステップであり、2025年第1四半期に登録が開始される予定です。
MIRACLE試験はグローバルで実施され、高用量シタラビン（HiDAC）との併用におけるAnnamycinの有効性と安全性を評価することを目的としています。試験では最初に75〜90人の被験者を無作為化し、プラセボまたはAnnamycinの2つの用量のいずれかとHiDACを投与します。盲検解除後、Annamycinの最適用量が選択され、その後の試験部分では約240人の追加被験者が参加します。
AnnamycinはR/R AMLの治療のためにFDAからFast Track StatusとOrphan Drug Designationを取得しており、同じ適応症に対して欧州医薬品庁（EMA）からもOrphan Drug Designationを取得しています。この薬剤は多剤耐性を回避し、現在のアントラサイクリン系薬剤に関連する心毒性を排除するように設計されています。
この発表はMoleculinのChairman兼CEOであるWalter Klempによって行われ、試験のデザインとこれまでに得られたデータに自信を示しました。試験のデザインは、患者の利益のために投与量を最適化することを目的としたFDAのProject Optimusイニシアチブに沿ったものとなっています。
Moleculinの幅広いポートフォリオには、免疫/転写調節剤であるWP1066や、ウイルスおよび特定のがんを標的とする代謝拮抗剤WP1122も含まれています。AnnamycinのMoleculinの開発戦略はFDAからのフィードバックに基づいており、さらなる規制当局への提出と潜在的な追加フィードバックの対象となります。
この記事の情報はMoleculin Biotech, Inc.のプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、Moleculin Biotechは四半期決算発表で財務状況と主要薬剤候補Annamycinの進捗状況について更新情報を発表しました。同社は2025年第1四半期までの事業運営資金として予想される9.4百万ドルの現金で四半期を終了しました。急性骨髄性白血病（AML）の治療を目的としたAnnamycinの第3相MIRACLE試験は現在進行中で、60サイトで募集活動が行われており、さらに17の追加サイトがグローバルで対象となっています。Annamycinは、二次治療のAML患者で50%の完全寛解率を示すなど、有望な結果を示しています。Moleculin Biotechは2025年初頭にMIRACLE試験で被験者の治療を開始し、2026年半ばまでに重要なデータの読み出しを予定しています。同社はまた、2028年後半までに段階的な新薬承認申請（NDA）の提出を目指しています。これらの最近の進展は、Moleculin BiotechがAnnamycinを臨床試験プロセスを通じて前進させる継続的な取り組みにおける重要なステップを表しています。
InvestingProの洞察
Moleculin Biotech（MBRX）がAnnamycinの重要な第3相試験を進める中、投資家はInvestingProからのいくつかの主要な財務指標と洞察を考慮すべきです。同社の時価総額は控えめな7.14百万ドルで、製薬業界における現在の開発段階を反映しています。
InvestingProのデータによると、Moleculinの株価は大きな課題に直面しており、最新のデータによれば年初来の株価総リターンは-80.51%となっています。この業績は、過去1年間で株価が大幅に下落したことを示すInvestingProのTipと一致しています。これらの後退にもかかわらず、最近のMIRACLE試験に対するIRB承認は、将来の成長の触媒となる可能性があります。
もう1つの関連するInvestingProのTipは、Moleculinが負債よりも多くの現金を保有していることを強調しています。これは、今後の第3相試験や他の研究開発活動に資金を提供する上で重要な要素となる可能性があります。ただし、投資家は、同社が臨床試験段階にあるバイオテク企業に共通の特徴として、急速に現金を消費していることに注意すべきです。
Moleculinの財務状況と成長見通しについてより深く理解したい方には、InvestingProが追加のヒントと洞察を提供しています。実際、MBRXについては11のInvestingProのTipが追加で利用可能であり、同社の財務健全性と市場ポジションについて包括的な見方を提供しています。
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