ボストン - 米国食品医薬品局（FDA）は、Rhythm Pharmaceuticals（RYTM）の肥満薬IMCIVREE（セトメラノチド）の適応を拡大し、2歳以上の子供も対象に含めることを承認しました。現在35億ドルの評価を受けている同社の株価は過去6ヶ月間で36%以上上昇し、投資家の信頼の高まりを反映しています。InvestingProのデータによると、同社は88.6%という印象的な粗利益率を維持していますが、アナリストは今年、収益性に課題が生じる可能性を指摘しています。本日発表されたこの決定は、これまで6歳以上の特定の遺伝的条件による症候性または単一遺伝子性肥満患者に承認されていた同薬の使用範囲を大幅に拡大するものです。
IMCIVREEは、メラノコルチン4受容体（MC4R）経路を標的としています。この経路が障害されると、Bardet-Biedl症候群（BBS）や、プロオピオメラノコルチン（POMC）、プロプロテイン転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、またはレプチン受容体（LEPR）の欠損症を持つ患者に、満たされない空腹感と早期発症の肥満をもたらします。この承認は、過剰な体重を減少させ、長期的に体重減少を維持する同薬の能力に基づいています。
第3相VENTUREトライアルを含む臨床試験では、セトメラノチドが体重と空腹感の指標を大幅に減少させることが示されています。しかし、皮膚の色素沈着、注射部位反応、下痢、吐き気、頭痛などの副作用が観察されています。同社の収益は過去12ヶ月間で81.5%成長し、強力な市場浸透を示しています。Rhythm Pharmaceuticalsの財務健全性と成長見通しに関するより深い洞察、および12の追加ProTipsについては、InvestingProをご覧ください。
この承認は、BBSおよび類似の状態に対処する家族や医療専門家にとって歓迎すべき進展です。小児内分泌学者で肥満専門医のIlene Fennoy博士は、小児期の肥満に関連する深刻な長期的健康合併症を防ぐための早期介入の重要性を強調しました。
IMCIVREEは当初、2020年11月に6歳以上のPOMC、PCSK1、またはLEPR欠損症患者に対してFDAの承認を受け、2022年6月にはBBSに対して承認されました。また、欧州連合と英国では2歳以上の患者に対して承認されています。
Rhythm Pharmaceuticalsは、これらのまれな遺伝性疾患を持つ患者にIMCIVREEへのアクセスを提供することに取り組んでおり、他のまれな状態に対する臨床開発プログラムを進めています。3.49の流動比率を持つ同社は、開発イニシアチブをサポートするための強力な流動性を維持しています。RYTMおよび1,400以上の他の株式に関する包括的な分析と専門家の洞察については、InvestingProで独占的に提供されている詳細なProリサーチレポートをご覧ください。
この拡大された薬剤適応は、まれなMC4R経路疾患の深刻かつ持続的な課題に直面している幼児に新しい治療選択肢を提供します。この記事の情報は、Rhythm Pharmaceuticalsのプレスリリース声明に基づいています。
最近のその他のニュースでは、Rhythm Pharmaceuticalsは製薬業界で大きな進展を遂げています。同社はOppenheimerからOutperform評価を、ゴールドマン・サックスからBuy評価を受け、さらにStifelによって2025年のトップバイオテクピックに選ばれました。これらの評価は、同社が様々な遺伝的に駆動される疾患に対してImcivreeを商業化する進展と、特に視床下部性肥満に関する有望な収益見通しによるものです。
Rhythm Pharmaceuticalsは2024年第3四半期の好調な結果も報告しており、Bardet-Biedl症候群向けの薬剤IMCIVREEの売上に牽引され、グローバルな純収益が48%増加しました。同社は2024年の営業費用ガイダンスを2億4500万ドルから2億5500万ドルに引き下げ、2億9840万ドルの現金準備金を報告しています。Rhythm Pharmaceuticalsは臨床プログラムも進めており、獲得性視床下部性肥満に対する第III相試験のトップラインデータが2025年上半期に期待されています。
さらに、同社は欧州小児内分泌学会議で新しいデータを発表し、特定の肥満状態に対する同社の治療法であるセトメラノチドを使用した小児患者の良好な結果を強調しました。これらの最近の進展は、Rhythm Pharmaceuticalsが革新的な治療法を通じて肥満に取り組む継続的なコミットメントを示しています。
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