Vertex Pharmaceuticalsの嚢胞性線維症治療薬トリカフタ（TRIKAFTA）の承認範囲が拡大されました。これは、同社の遺伝性疾患治療薬開発における重要な一歩となります。Vertexのポートフォリオには、嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミアなどの治療薬が含まれています。過去1週間で株価は14.47%下落しましたが、アナリストの目標株価は$325から$602の範囲で上昇の可能性を示唆しています。Vertex Pharmaceuticalsに関する包括的な分析と13の追加的な重要な洞察は、InvestingProの詳細なリサーチレポートで確認できます。これは1,400以上の米国株に対して利用可能です。
TRIKAFTAは、エレキサカフトル、テザカフトル、イバカフトルの組み合わせで、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス制御因子（CFTR）遺伝子変異によって引き起こされる欠陥タンパク質の機能を向上させるように設計されています。FDAの承認には、少なくとも1つのF508del変異または臨床データもしくはin vitroデータに基づいてTRIKAFTAに反応する変異を持つ患者が含まれます。薬剤のラベルには、94の追加的な非F508del CFTR変異が含まれるようになりました。
この承認は、Vertex Pharmaceuticalsの遺伝性疾患治療薬開発における重要な一歩となります。同社のポートフォリオには、嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミアなどの治療薬が含まれています。過去1週間で株価は14.47%下落しましたが、アナリストの目標株価は$325から$602の範囲で上昇の可能性を示唆しています。Vertex Pharmaceuticalsに関する包括的な分析と13の追加的な重要な洞察は、InvestingProの詳細なリサーチレポートで確認できます。これは1,400以上の米国株に対して利用可能です。
嚢胞性線維症は、世界中で92,000人以上が罹患している稀少で進行性の疾患で、重度の肺感染症や寿命の短縮につながります。患者の大多数は少なくとも1つのF508del変異を持っています。TRIKAFTAのメカニズムは、欠陥のあるCFTRタンパク質を修正し、細胞内の塩分と水分の流れを改善して症状を緩和することを目的としています。
FDAはまた、TRIKAFTAの安全性情報を更新し、肝障害と肝不全のリスクに関する枠囲み警告を追加しました。この警告は、一部の症例で移植が必要になったり死亡に至ったりした肝障害の報告を受けて追加されました。患者はTRIKAFTAによる治療の前および治療中に肝機能検査を受けることが推奨されています。
この承認は、Vertex Pharmaceuticalsの遺伝性疾患治療薬開発における重要な一歩となります。同社のポートフォリオには、嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミアなどの治療薬が含まれています。
この記事の情報は、Vertex Pharmaceuticals Incorporatedのプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、Vertex Pharmaceuticalsは、非オピオイド系鎮痛薬スゼトリジンのフェーズ2試験結果を受けて、多くのアナリストの評価の対象となっています。痛みの大幅な軽減が見られたにもかかわらず、プラセボを上回る効果が示されなかったため、アナリストの反応は様々でした。Oppenheimerは同社の株式評価をOutperformからPerformに引き下げ、Bernstein SocGen Groupは目標株価を$506.00から$441.00に引き下げましたが、Market Performの評価を維持しました。一方、ゴールドマン・サックスとBofA SecuritiesはBuy評価を維持し、それぞれ$602.00と$522.00の目標株価を設定しました。Evercore ISIはOutperform評価と$515.00の目標を維持しました。BMO Capital Marketsは目標を$520に引き下げましたが、ポジティブな見方を維持し、2025年のスゼトリジンの収益が$145百万に達すると予測しており、これはコンセンサス予想の$97百万を上回っています。これらの最近の動向は、Vertexが過去12ヶ月で10%の収益増加を示すなど、引き続き堅調な財務状況を示している中で起こっています。
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