Vicore Pharma（VCRE）は2026年11月9日（月）、第3回Guggenheim Healthcare Innovation Conferenceにおいて、特発性肺線維症（IPF）の新たな治療アプローチとして期待されるbuloxibutidの開発状況を説明した。同社は後期臨床試験に関する前向きな最新情報を発表する一方、競争の激しい領域、治療困難な疾患、そして最終データ取得までの長い待機期間についても率直に認めた。
最高経営責任者（CEO）のAhmed Mousaは、同社の主力資産がアンジオテンシンII 2型受容体（AT2受容体）を活性化するよう設計されていると説明した。Vicoreはこの受容体を、体内の自己修復システムの一部と位置付けている。同氏は、このアプローチが既存療法を補完し得ると主張した。既存療法の多くは副作用の問題や患者の服薬継続率の低さという課題を抱えている。
主なポイント
- VicoreはbuloxibutidのPhase IIbフュータリティ解析（無益性解析）において重要なマイルストーンをクリアし、主要エンドポイント達成に向けた条件付き検出力が20%超であることが確認された。
- 52週間試験のトップライン・データは2027年半ばに得られる見込みであり、その時点まで運営するための十分な手元資金に加え、その後約1年間の運営資金も確保されている。
- 経営陣によれば、IPFは依然として治療が困難な疾患であり、米国患者のうち治療を開始するのは約25%にとどまり、忍容性の問題から早期に服薬を中止する患者も多い。
- 同社は、多剤併用治療へと移行しつつある市場において、buloxibutidを有力な併用パートナーとして位置付けている。
- VicoreはAT2受容体アプローチを、他の線維性疾患、肺高血圧症、進行性肺線維症においても探索している。
臨床戦略と科学的根拠
Vicoreの中心的な主張は、buloxibutidが現行のIPF治療薬とは異なるメカニズムで作用するというものである。瘢痕化を促進するシグナルを主に遮断するのではなく、AT2受容体を活性化し、損傷した肺組織の修復を支援することを目的としている。
- 同社によれば、この受容体は肺胞上皮II型細胞および肺の内壁に存在する幹細胞に高発現している。
- Vicoreは、このメカニズムが損傷した細胞の増殖と機能回復を助ける可能性があると述べた。
- また、同薬剤がTGF-βやその他の線維化促進性サイトカインを減少させる可能性があるとも述べた。
- さらに、マトリックスメタロプロテアーゼを増加させ、既存の線維化組織の分解を促進し得るとした。
- Vicoreは加えて、このメカニズムが血管拡張作用を持つ可能性もあり、肺血管リモデリングや肺高血圧症において意義を持ち得ると述べた。
Mousaは、このアプローチを線維化促進シグナルの遮断を主とする薬剤と比較して「直交的（orthogonal）」な戦略と表現した。正常な細胞外マトリックス活性を遮断することは忍容性の問題を引き起こし得るが、AT2受容体の活性化はそうした問題の一部を回避できる可能性があると述べた。
事業の最新状況
同社の主要臨床プログラムは、ASPIREと呼ばれるPhase IIb試験である。Vicoreによれば、この試験は14カ国・100以上の臨床施設において約400名の患者を登録しており、Phase III IPF試験で標準的に用いられる52週間エンドポイントを採用している。
- 同社は最近、フュータリティ解析を完了した。
- この解析により、主要エンドポイント達成に向けた条件付き検出力が20%超であることが確認された。
- Vicoreは、忍容性または毒性の問題リスクを低減するために、この解析が保守的に設計されたと述べた。
- 試験ではTwo用量、50mgと100mgが検証されている。
- 登録患者の約3分の2は背景療法を受けておらず、標準的なIPF治療を一度も受けたことがない。
- 試験では、現在の標準治療薬であるニンテダニブまたはピルフェニドンを服用している患者の参加も認められている。
Vicoreは、IPF薬剤開発がしばしば安全性の懸念や肺機能への悪影響によって頓挫してきたことから、このフュータリティ解析の結果が重要なチェックポイントであったと述べた。経営陣によれば、データモニタリング委員会は変更を求めることなく試験を承認した。
同社は2027年半ばにトップライン結果が得られると見込んでいる。
財務状況と資本計画
VicoreはPhase IIbの結果取得を完了し、その後さらに約1年間の事業継続に十分な資本を有していると述べた。同社は商業化前段階にあるため、売上高は開示していない。
- 経営陣は、2027年半ばのデータ取得後に柔軟な対応が可能なバランスシートを有していると述べた。
- 同社は、手元資金がPhase III開発に関する意思決定を支援し得ると述べた。
- また、後続プログラムや追加適応症の探索にも余地を残している。
- Vicoreは、過去の資金調達により米国の主要機関投資家を獲得したと述べた。
Mousaは、試験を完了し、その後1年分の手元資金を確保できていることに「非常に満足している」と述べた。データセットが得られた時点で、Vicoreが明確な選択肢を持てる状況にあると述べた。
市場環境と競合状況
VicoreがこのカンファレンスでIPFについて説明した時期は、同市場が変化しつつある局面にあった。経営陣は、最近の承認や新たなデータが期待値を塗り替えつつある一方で、依然として治療困難な疾患であることを強調した。
- VicoreはJASCAYD（ネランドミラスト）が最近承認され、順調に市場展開が進んでいると述べた。
- 同社はJASCAYDが既存療法と同等の有効性を示しつつ、消化器系の副作用プロファイルがより穏やかであると述べた。
- Tyvaso（セレキシパグ）も陽性データを示しているが、Vicoreは吸入式・1日4回投与という形式が咳嗽やその他の副作用を引き起こし得ると指摘した。
- ブリストル・マイヤーズ スクイブのadmilparantプログラムは忍容性が良好と評価されたが、高用量では統計的有意差に達しなかった。
- 既存薬のニンテダニブとピルフェニドンは引き続き忍容性の課題に直面している。
Vicoreは、肺高血圧症で起きたことと同様に、この領域が併用療法へと移行しつつあると述べた。経営陣は、buloxibutidの安全性プロファイルがそうしたレジメンにおける有用なパートナーとなり得ると主張した。
Mousaは「臨床・規制当局のコミュニティ」が併用アプローチを求めていると述べた。また、この傾向が忍容性を重視するVicoreに有利に働く可能性があると付け加えた。
IPFの疾患負担と治療ギャップ
Vicoreは投資家向けの説明において、IPFの深刻さを繰り返し強調した。同社によれば、この疾患は致死的であり、診断後の典型的な生存期間は3〜5年とされている。
- 経営陣によれば、米国患者のうち治療を開始するのは約25%にとどまる。
- 多くの患者が副作用のために1年未満で治療を中止している。
- 一般的な副作用には悪心や下痢が含まれる。
- Vicoreは、現行療法が生命予後を有意に改善していないと述べた。
経営陣は、未充足医療ニーズの高さから、IPFにおける規制上のハードルは比較的低いと述べた。同社は、米国食品医薬品局（FDA）の肺部門が求める基準を明確にしており、52週間エンドポイントが標準であると述べた。
Vicoreはまた、忍容性が高ければ、有効性が控えめな療法でも魅力的となり得ると述べた。経営陣は、有効性のベンチマークはJASCAYDで確認された肺機能改善効果（プラセボ比約65〜70mL）を起点とすると示唆した。
Phase IIaの結果と用量に関する課題
Vicoreはまた、過去のPhase IIaデータについても説明した。この非盲検・9カ月間試験では、肺機能の安定化と改善の可能性が示され、安全性プロファイルも良好であったと同社は評価している。
- 脱毛または薄毛が患者の20%に報告された。
- Vicoreはこれらの事象を軽度から中等度と評価した。
- データモニタリング委員会は変更を勧告することなく試験を承認した。
質疑応答セッションにおいて、経営陣は50mgと100mgの用量間にある程度の用量反応が期待されるとしつつも、その差が統計的に有意となるかどうかは不明であると述べた。同社はIPFの承認において用量反応は必須ではないと述べた。
Vicoreはまた、Phase IIaで認められた毛髪関連の副作用が用量依存性であることが判明した場合、低用量が有用となる可能性があると述べた。経営陣は、各用量が良好な有効性を示し、患者または医師に対して異なる利点を提供する場合、両用量を前進させる可能性があると述べた。
将来の見通しとパイプラインの拡充
IPFを超えて、VicoreはAT2受容体プラットフォームがより広範な用途を持つ可能性があると述べた。同社はいくつかの後続適応症を検討している。
- より広範な間質性肺疾患群を含む進行性肺線維症。
- メカニズムの血管活性作用が関連し得る肺高血圧症。
- 他臓器における線維性疾患。
- buloxibutidを超える後続分子の可能性。
経営陣は、どの臓器・疾患状態を優先的に追求すべきかについてデータを収集中であり、詳細は今後の発表で明らかにする予定であると述べた。
規制面では、Vicoreは単一のPhase III試験で承認に十分となる可能性があると述べた。同社によれば、その試験はPhase IIbと実質的に類似した設計となる見込みであり、効果量と設計に応じて600〜1,200名の患者を対象とする可能性がある。
パートナーシップと米国市場へのアクセス
Vicoreはまた、地理的戦略についても説明した。同社は日本において日本新薬とのパートナーシップを締結しており、日本固有の規制要件を踏まえて早期に関係を構築したと述べた。
- Vicoreは、日本新薬が日本における肺高血圧症治療薬の開発・商業化において豊富な経験を有していると述べた。
- このパートナーシップは、日本での重要な試験実施を含むグローバルPhase III計画の策定を支援している。
- 経営陣は、Phase IIbデータ取得後に追加の地域パートナーシップを検討する可能性があると述べた。
同社はまた、2018年に遡る欧州上場を補完するため、今夏に米国上場を完了したと述べた。Mousaは、この動きが米国資本市場へのアクセス改善と米国機関投資家へのプレゼンス向上につながると述べた。
同氏は、この上場がすでに、欧州上場企業を通常フォローしない投資家からの注目をVicoreが集めるのに役立っていると述べた。
質疑応答のハイライト
GuggenheimアナリストのDaniel Krizayとのディスカッションにおいて、経営陣は忍容性と併用使用の重要性に繰り返し言及した。
- Vicoreは、フュータリティ解析が安全性や肺機能に関する懸念に起因する後期段階での失敗リスクに対する保守的な安全策であったと述べた。
- 経営陣は、現在の主要療法と少なくとも同等の有効性を目指しつつ、より優れた副作用プロファイルを求めていると述べた。
- 同社は、市場が単剤使用よりも他剤との併用が可能な療法を評価する方向に向かっていると述べた。
- VicoreはJASCAYDの消化器系副作用が二剤併用療法を困難にする可能性があり、忍容性の高い薬剤が際立つ機会となり得ると述べた。
- 経営陣は、安全性プロファイルが優れていれば、控えめな有効性でも十分となり得ると述べた。
Mousaは、十分な資本を有し、後期段階の結果取得を控え、一つの疾患を超えて拡張し得るプラットフォームを持つことで、同社の立場が強化されていると述べた。
読者の皆様には、以下の完全なトランスクリプトにVicoreの臨床・規制・商業計画に関する詳細が記載されている。
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