2026年11月10日（火）、イムノーム（IMNM）は第3回グッゲンハイム・ヘルスケア・イノベーション・カンファレンスにおいて、初の製品発売の可能性、拡大する抗体薬物複合体（ADC）パイプライン、そして近く公表される新たな臨床データを含む、今後の重要な1年の展望を示した。最高経営責任者のクレイ・シーガル氏は自信に満ちたトーンで語る一方、FDA承認、最終的な価格設定、そして同社の科学が複数の医薬品に転換できるという広範な証明など、依然として重要なステップが残っていることも認めた。
主なポイント
- イムノーム社の主力薬varegacestatは、2027年4月末までに米国FDAの審査決定が予定されており、欧州医薬品庁（EMA）にもすでに申請・受理されている。
- シーガル氏は、varegacestatは現在の市場リーダーであるnirogacestatよりも優れていると述べ、高い奏効率、1日1回投与、より優れた疼痛緩和を根拠として挙げた。
- 同社は、医療情報、製造、販売においてSeagen出身の経験豊富な幹部を擁し、商業的な発売に向けた準備を進めている。
- イムノーム社のROR1標的ADCであるIM-1021は、6月のデータにおいて、多くの治療歴を持つリンパ腫患者で53%の奏効率を示し、米国血液学会（ASH）でさらなる結果が発表される見込みである。
- 経営陣は、varegacestatとADCパイプラインの両方を保持することをデフォルトの方針としつつも、魅力的なパートナーシップについては検討する意向を示した。
財務実績
今回の会議では財務実績に関する開示は行われなかった。議論は収益、キャッシュフロー、業績見通しではなく、製品開発、発売計画、パイプライン戦略に焦点が当てられた。
- 四半期または年間の業績数値については言及されなかった。
- FDA承認前のvaregacestatのピーク売上高予想は示されなかった。
- varegacestatの価格はまだ設定されていない。
- 参考として、シーガル氏は現在の競合品であるnirogacestatの価格が年間約39万ドルであると述べた。
- また、2,500〜3,000人の患者数があれば年間10億ドルの売上を支えられるとするモデルがあると述べた。
- varegacestatの試験における平均治療期間は約20か月であった。
- シーガル氏は、SeagenとTakedaによるADCETRISのパートナーシップが米国で約12億ドル、国際市場で約10億ドルの売上を生み出した事例を、パートナーシップが成長を支える好例として挙げた。
事業運営の最新情報
シーガル氏は、イムノーム社は設立からわずか3年余りであるにもかかわらず、商業的実行、製造、医療情報においてSeagenの経験を持つ人材を採用することで、深みのある運営チームを構築したと述べた。
- ロエ・シャハル氏が商業部門を率いており、Seagenで2つの薬剤の発売を手がけた経験を持つ。
- フィル・ツァイ氏が製造を統括しており、経口薬TUKYSAを含むSeagenの全製品およびADC製品の製造に携わった経験がある。
- 医療情報チームの大部分はSeagen出身者で構成されている。
- シーガル氏は、特に新しい専門医薬品においては、医療情報活動が発売成功の鍵を握ると述べた。
- 同社は若い企業でありながら、発売に向けて十分な準備が整っていると述べた。
また、同社の商業体制は、SpringWorksが買収プロセスにも対応しながらnirogacestatを発売した環境と比べて、より集中した体制であると説明した。
varegacestatとデスモイド腫瘍市場
varegacestatはイムノーム社の主力資産であり、デスモイド腫瘍を対象として開発されている。シーガル氏は、患者と医師が最も重視する指標において、同薬はnirogacestatと比較して優位性があると述べた。
- varegacestatは奏効率が高いと述べた。
- 1日1回の投与であり、利便性の向上が期待されると述べた。
- より優れた疼痛緩和効果が示されていると述べた。
- 同薬の優れた薬物動態が臨床的優位性の主な要因であると述べた。
市場機会は多くの投資家が想定するよりも大きいと、シーガル氏は述べた。
- 米国では年間約1,600人の新規患者が見込まれている。
- EMA管轄地域においても年間約1,600人の新規患者が見込まれている。
- 米国全体でのデスモイド腫瘍患者数は3万人以上に上る。
- そのうち年間1万〜1万1,000人程度が治療を求めている。
シーガル氏は承認前のピーク売上高予想の提示を控えたが、現在の標準治療を複数の面で上回ると見られることから、プレミアム価格設定を支持できる製品だと同社は考えていると述べた。また、より広い機会として米国、欧州、日本、その他の市場が含まれると述べた。
ADCパイプライン戦略
varegacestatに加え、イムノーム社はシーガル氏が「差別化された技術プラットフォーム」と呼ぶものを基盤に、より広範なADCビジネスの構築を目指している。同氏は、Seagenでの初期の取り組みから始まったこの分野での長年の経験を活かしていると述べた。
- 同社はHER2、TROP2、Nectin-4といった競合の多いターゲットを避けている。
- 代わりに新規ターゲットを追求し、最良の内在化特性を持つ抗体を見つけるために数千の抗体をスクリーニングしている。
- ペイロード設計は、SeagenおよびDaiichiの構造に関連する既知の耐性メカニズムを回避することを目的としている。
- ペイロードは高い透過性を持つよう設計されており、不均一な腫瘍においてバイスタンダー活性を生み出す効果が期待される。
- 最初のプログラムは血液がんを対象としており、次の7つのプログラムは固形腫瘍を対象としている。
- すでに5つの薬剤が臨床開発段階にあり、追加のIND申請も予定されている。
シーガル氏は、目標は既存のADCを模倣することではなく、長年この分野の発展を妨げてきた限界に対処することだと述べた。
IM-1021とASHデータ
近期の注目の多くは、数週間後に開催される米国血液学会（ASH）年次総会で発表が予定されているイムノーム社のROR1標的ADC、IM-1021に集まるとみられる。
- 同薬は3次治療以降のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象に試験が行われている。
- 6月のデータカットでは、多くの治療歴を持つ患者において53%の奏効率が示された。
- これらの患者はすでにRITUXANベースの化学療法やCAR-T療法またはT細胞エンゲージャー治療を受けていた。
- シーガル氏は、この奏効率は他の後期ライン治療でよく見られる20〜30%の範囲を大きく上回ると述べた。
- 同社は3週間ごとの投与が最適かどうかを含め、投与量とスケジュールの最適化を継続中である。
- ASHでは6月の更新時と比べ約2倍の患者数からのデータが発表される可能性がある。
- 経営陣は同学会において推奨される第2相用量について議論する見込みである。
シーガル氏は、後期ラインDLBCLにおいてADCETRISやPADCEVが設けた先例と同様に、差別化されたプロファイルを支持し、単アーム承認経路を可能にするために50〜70%の奏効率を目指していると述べた。また、FDAは奏効率だけでなく、奏効持続期間、非奏効者における腫瘍縮小、外来治療に必要な安全性プロファイルなど、データパッケージ全体を評価するだろうとも述べた。
今後の見通し
イムノーム社の今後12か月は、varegacestatの承認取得、ADCポートフォリオの前進、そしてASHを通じたIM-1021の戦略的位置付けの強化という3つの主要目標によって形作られる。
- varegacestatのFDA PDUFA日は2027年4月末に設定されている。
- 欧州への申請はすでに受理されている。
- 同社は日本における規制上の承認経路についても取り組んでいる。
- 経営陣は米国以外の市場における商業的な販売代理店候補と協議中である。
- varegacestatの適応拡大を探る複数の臨床試験が進行中である。
ADCビジネスについては、シーガル氏はパートナーシップや資産売却を急ぐのではなく、プラットフォームの構築を継続したいと述べた。
- デフォルトの方針はvaregacestatとADC資産を保持することである。
- ADCパイプラインへの関心はあるが、デフォルトでは売却は計画していないと述べた。
- パートナーシップは高い生産性が見込まれる場合にのみ検討される。
- シーガル氏は、1つのパートナー資産から出発しながらも保有プログラムを中心に大きなビジネスを構築できることの証明として、Seagenの歴史を挙げた。
質疑応答のハイライト
質疑応答セッションでは、シーガル氏が競合、発売準備、同社の科学的基準について複数の点を詳しく説明した。
- nirogacestatについて：奏効率、投与方法、疼痛緩和を含むあらゆる主要な点においてvaregacestatが現行製品を上回ると述べた。
- 発売準備について：すでに経験豊富なチームを編成しており、多くの若いバイオテク企業よりも準備が整っていると述べた。
- 国際戦略について：パートナーシップが明確な価値をもたらさない限り、自社での薬剤管理と発売を優先すると述べた。
- ADC設計について：ターゲット選択だけでなく、透過性と耐性回避に注力していると述べた。
- IM-1021について：初期データは有望であるが、投与量とスケジュールの変更によってさらに結果が改善できるかどうかを引き続き確認したいと述べた。
- 承認基準について：FDAは1つの数値だけでなく、データパッケージ全体を考慮するだろうと述べた。
- ASHについて：同学会ではより大規模なデータセットが提示され、プラットフォームの重要な試金石となるだろうと述べた。
「我々の製品varegacestatは、あらゆる観点において現在市場にある製品を上回っている。奏効率が高く、1日1回の投与であり、疼痛緩和においても非常に効果的だ」とシーガル氏は述べた。
また、「私のデフォルトの立場は、この薬とADCを保持し続けることだ」とも述べた。
Now、イムノーム社は重大な局面を迎えている。1つの薬剤は規制上の審査決定に近づき、もう1つは同社のADC戦略が単一プログラムを超えてスケールできるかどうかを示す可能性がある。詳細については以下の完全な議事録を参照されたい。
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