2026年11月10日（火）— エクセリクシス（EXEL）は第3回グッゲンハイム・ヘルスケア・イノベーション・カンファレンスを活用し、二つの柱からなる成長戦略を提示した。一つは依然として市場シェアを拡大し続ける成熟したCABOフランチャイズ、もう一つは経営陣が次の主要成長エンジンと位置づけるザンザプログラムの拡大である。メッセージは前向きなものであったが、一部試験での読み出し遅延や依然として変化し続ける競争環境など、創薬開発に伴うリスクも反映されていた。
最高戦略責任者のアンドリュー・ピータース氏は、エクセリクシスがCABO主導のフェーズから、より広範なポートフォリオ戦略へと移行しつつあると述べた。同氏は、CABOを「2020年代に選ばれるTKI」に、ザンザを「2030年代に選ばれるTKI」にするという会社の目標を説明した。
主要なポイント
- CABOは第3四半期に13%の出来高成長を記録し、ライフサイクルの後期においても市場シェアの継続的な拡大を示した。
- ザンザは現在、大腸がん、腎細胞がん、神経内分泌腫瘍、髄膜腫にわたり、進行中または最近完了した7つのピボタル試験を有する。
- 大腸がんを対象としたSTELLAR-303は主要な全生存期間エンドポイントを達成した一方、STELLAR-304の読み出しは2025年第1四半期に延期された。
- エクセリクシスは、年間研究開発費を約10億ドル規模に維持しながら、事業開発および自社株買いも並行して推進すると表明した。
- 経営陣は、同社が無借金状態を維持しており、社内開発、外部取引、自社株買いを同時に支援できると述べた。
財務実績と資本配分
エクセリクシスは第3四半期の業績を堅調と評価し、決算発表時点で株価は過去最高値付近で推移していた。同社はCABOが引き続き旺盛な需要と市場シェアの拡大によって事業を支えていると述べた。
- 第3四半期のCABO出来高は13%増加した。
- 同社は無借金状態を維持しており、資本活用において柔軟性を有する。
- 年間研究開発費の目標は約10億ドルで、横ばいで推移する見込みである。
- 資本配分は、社内研究開発、外部事業開発、株主への自社株買いという三つの区分で管理されている。
- 経営陣は、これらの区分は相互に排他的ではなく、同時に追求できると述べた。
ピータース氏は、同社は「バイオテクではなく事業体として運営している」と述べ、この表現でエクセリクシスの支出規律、試験選定、商業的実行への注力を説明した。
CABOの事業動向
CABOは引き続き同社の中核販売製品であり、経営陣によれば腎細胞がんおよび神経内分泌腫瘍において市場シェアの拡大が続いているという。
- 腎細胞がんにおいて、CABOはライフサイクルが相当進んでいるにもかかわらず、継続的なシェア拡大とともに第1位のTKIの地位を維持している。
- 神経内分泌腫瘍においては、発売から約1年が経過した初期ローンチ段階にあり、経営陣はさらなる成長の余地があると見ている。
- 成長は既存の処方医層と新規の処方医層の両方から生まれているとしている。
- 商業チームは分析ツールと重点的なターゲティングを活用し、CABOの使用率が低い領域を特定している。
- 経営陣は、RCCおよびNETsの両方において「あらゆる市場シェアポイントを争っている」と述べた。
ピータース氏は、長期にわたるシェア拡大を「この業界では極めて稀なこと」と称し、同社の商業的実行力がCABOを成熟段階においても成長させ続けていると述べた。
ザンザのパイプラインと開発計画
エクセリクシスは、ザンザを単一製品ではなく、広範なフランチャイズとして開発していると述べた。同社は第一波の開発として7つのピボタル試験を強調し、第二波プログラムについても検討中であるとした。
- 大腸がんが主要な機会であり、STELLAR-303はすでに主要な全生存期間エンドポイントを達成している。
- 腎細胞がんは主要な注力領域であり、明細胞型および非明細胞型の両設定が含まれる。
- 神経内分泌腫瘍は第一波の一部として残っており、STELLAR-311はザンザとエベロリムスを比較する試験である。
- 髄膜腫は独自の機会と見なされており、迅速承認の経路が検討されている。
- 第二波のアイデアには肺がんおよび膀胱がんが含まれる。
経営陣は、ザンザには他の薬剤との併用を容易にする特性があり、同じ開発段階のCABOと比較してより早期ラインでの使用に適している可能性があると述べた。ピータース氏は、腫瘍の種類と治療設定にわたって「幾重にも重なる機会」を構築しようとしていると述べた。
大腸がん：主要な機会
STELLAR-303はザンザの試験の中で最も進んでおり、近期の規制上の経路が最も明確な試験である。エクセリクシスは、この試験が治療意図集団における主要な全生存期間エンドポイントを達成したと述べた。
- FDAの審査が延長され、新たなPDUFA日は2025年3月3日となった。
- 経営陣は、当局が追加データを要求した後、審査パッケージの検討にさらに時間を求めたと述べた。
- 同社は、市場調査においてザンザが化学療法を含まない、チェックポイント阻害剤を含む選択肢として好意的に評価されていると述べた。
- 経営陣は、ベバシズマブの前治療歴や肝転移の有無を含む患者サブグループ全体で一貫した効果が見られたと述べた。
- ピータース氏は、「ザンザ・アテゾは肝転移の有無にかかわらず有効である」ことが主要な結論であると述べた。
エクセリクシスはまた、ナテラのSignateraプラットフォームによる微小残存病変（MRD）検査を用いた大腸がんの術後補助療法試験STELLAR-316についても説明した。同社は、この試験が手術後にMRD陽性であり再発リスクの高い患者を対象としていると述べた。
- 推定患者数は年間1万2,000人から1万3,000人である。
- 経営陣は、これらの患者には現在ほとんど治療選択肢がなく、経過観察アプローチが取られることが多いと述べた。
- 同社はこの設定を「グリーンスペース（未開拓領域）」と表現し、新たな標準治療を確立する機会があると述べた。
- エクセリクシスは、この試験がペムブロリズマブの有無にかかわらずザンザが再発を遅らせることができるかどうかを検証するよう設計されていると述べた。
腎細胞がんと変化する競争環境
明細胞型腎細胞がんにおいて、エクセリクシスは2030年代に様相が変わると予想される市場に備えている。経営陣は、補助療法としてのチェックポイント阻害剤の台頭が治療シーケンスを変化させ、ザンザに新たな機会を生み出していると述べた。
- LITESPARK-033は、補助療法としてのペムブロリズマブ投与後の一次治療を検討している。
- LITESPARK-034は、後期ライン設定においてザンザとベルズチファンの組み合わせを検証している。
- 経営陣は、LITESPARK-012の失敗がザンザの一次治療RCCへの参入の道を開いたと述べた。
- 同社はまた、ペムブロリズマブとの補助療法承認を受けたベルズチファンがその後の治療選択にどう影響するかも注視している。
ピータース氏は、同社は現在の治療パターンだけでなく、次の10年間において患者がどのような状況に置かれるかについても考えていると述べた。目標は、ザンザをその将来の治療シーケンスの中心的存在にすることだと述べた。
神経内分泌腫瘍、髄膜腫、および第二波の機会
エクセリクシスは、ザンザが第一波の試験を超えて拡大する余地があると述べた。経営陣は、神経内分泌腫瘍と髄膜腫を特に重要な機会として挙げた。
- NETsにおいて、同社はCABOが2020年代に果たした役割と同様に、ザンザを2030年代に選ばれるTKIにすることを目指している。
- STELLAR-311はエベロリムスとの対照試験であり、CABOの承認を可能にしたCABINET試験とは若干異なる患者集団を対象としている。
- 髄膜腫は、治療選択肢が限られた一般的な中枢神経系がんと説明されている。
- 経営陣は、データが強固な有効性と持続的な効果を示した場合、髄膜腫が迅速承認の経路を支持できる可能性があると述べた。
- 同社は、この疾患の比較的緩徐な性質が長期治療期間と相当な収益ポテンシャルをもたらす可能性があると述べた。
第二波プログラムについて、エクセリクシスは選択的に取り組んでいると述べた。同社は、明確な患者ニーズ、商業的価値、および新たな標準治療となる現実的な可能性を持つ試験を求めていると述べた。
- 肺がんが評価中である。
- 膀胱がんも研究中であり、PADCEV後のフェーズ2プログラムが含まれる。
- 経営陣は、PADCEV後に明確な選択肢が少ないため、膀胱がんの設定が魅力的である可能性があると述べた。
- 同社は以前から膀胱がんにおけるCABOデータを有していたが、治療環境が明確になるまで待機したと述べた。
規制および競争環境
経営陣はまた、CABOに対する競争上の脅威と規制上の経路についても言及した。エクセリクシスは、大多数のANDA申請者との和解により後発品参入のタイミングが明確になり、独占期間の崖に関する不確実性が低減したと述べた。
- 同社は、505(b)(2)申請は後発品競争とは異なる種類の課題であると述べた。
- ピータース氏は、そのような製品は臨床的に意味のある差別化をもたらさない限り、歴史的に腫瘍学では苦戦してきたと述べた。
- 同氏はABRAXANEを稀な例外として挙げた。
- 経営陣は、非AB製品は代替不可能であり、広範なガイドラインの支持を得られないことが多いと述べた。
同社はまた、メルク・アンド・カンパニーのLITESPARKプログラムおよびLITESPARK-012の三剤併用試験の最近の失敗を、より広い競争環境の一部として指摘した。エクセリクシスは、これらの動向が特に一次治療RCCにおいてザンザの機会を生み出していると述べた。
質疑応答のハイライト
質疑応答セッションでは、投資家はCABOの成長、STELLAR-304の遅延、ザンザの機会の規模に焦点を当てた。
- CABOの成長について、経営陣は主な要因として商業的実行力、重点的なターゲティング、分析ツールを挙げた。
- NETsが現在の主要成長ドライバーかどうかという問いに対し、経営陣はRCCとNETsの両方から成長が生まれていると述べた。
- 505(b)(2)リスクについて、ピータース氏はそのような製品は強固な臨床データなしには腫瘍学で歴史的に成功していないと述べた。
- STELLAR-303のFDA遅延について、同氏は当局が追加データと追加審査時間を求めたのであり、否定的なシグナルによるものではないと述べた。
- 肝転移なし仮説が支持されなかった点については、より広い治療意図集団の結果が依然としてプログラムを支持していると述べた。
STELLAR-304に関する質問は読み出しのタイミングに集中した。エクセリクシスは、無増悪生存期間が共主要エンドポイントであることから、遅延はイベント蓄積に関連していると述べた。経営陣は、試験が臨床カットオフに近づいており、現在2025年第1四半期に予定されていると述べた。
ザンザのより広い価値について、ピータース氏は期待感は単一の試験ではなく、多数の可能性ある機会の数から生まれていると述べた。同氏は、大腸がん、RCC、NETs、髄膜腫、および追加の第二波の機会にわたるポートフォリオを構築していると述べた。
見通し
エクセリクシスはカンファレンスを明確なメッセージで締めくくった。CABOにはまだ成長余地があるが、同社はすでに次の10年に向けた構築を進めているというものである。近期の焦点は大腸がんにおける規制上の進展と、RCCおよびNETsにおける継続的な商業的モメンタムにある。より長期的な展望は、ザンザが広範な開発計画を複数の承認に転換できるかどうかにかかっている。
詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。
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