【決算速報】アミカス・セラピューティクス、売上高は予想を上回り、利益は予想を上回る結果に
- 執筆：Investing.com
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アミカス・セラピューティクス（Amicus Therapeutics Inc）は、希少疾患の医薬品の発見、開発、提供に注力するバイオテクノロジー会社である。【事業内容】ポートフォリオは、ファブリー病患者向けの承認済み経口精密医療である「Galafold」（migalastat）である。「Galafold」は、遺伝子変異を持つ患者の内因性α-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）酵素に結合して安定化するように設計される。Migalastatは、米国、欧州連合、英国、および日本で「Galafold」の商品名で承認される。そのパイプラインの生物製剤プログラムは、ポンペ病の臨床段階の治療パラダイムである「Amicus Therapeutics GAA」（AT-GAA）である。ポンペ病は、酵素GAAの欠乏によるライソゾーム障害（LD）である。「AT-GAA」は、酵素安定剤として機能する「AT2221」（miglustat）と組み合わせて投与され、リソソーム取り込みを強化するために最適化された炭水化物構造を持ち、独自に設計されたrhGAA 酵素、ATB200、またはcipaglucosidase alfaで構成される。