アミカス・セラピューティクス(Amicus Therapeutics Inc)は、希少疾患の医薬品の発見、開発、提供に注力するバイオテクノロジー会社である。【事業内容】ポートフォリオは、ファブリー病患者向けの承認済み経口精密医療である「Galafold」(migalastat)である。「Galafold」は、遺伝子変異を持つ患者の内因性α-ガラクトシダーゼA(α-Gal A)酵素に結合して安定化するように設計される。Migalastatは、米国、欧州連合、英国、および日本で「Galafold」の商品名で承認される。そのパイプラインの生物製剤プログラムは、ポンペ病の臨床段階の治療パラダイムである「Amicus Therapeutics GAA」(AT-GAA)である。ポンペ病は、酵素GAAの欠乏によるライソゾーム障害(LD)である。「AT-GAA」は、酵素安定剤として機能する「AT2221」(miglustat)と組み合わせて投与され、リソソーム取り込みを強化するために最適化された炭水化物構造を持ち、独自に設計されたrhGAA 酵素、ATB200、またはcipaglucosidase alfaで構成される。
名前 | 年齢 | 以来 | タイトル |
---|---|---|---|
Margaret G. McGlynn | 65 | 2009 | Independent Director |
Michael G. Raab | 59 | 2004 | Chairman & Lead Independent Director |
Bradley L. Campbell | 48 | 2007 | CEO, President & Director |
Glenn P. Sblendorio | 68 | 2006 | Independent Director |
Burke W. Whitman | 68 | 2019 | Independent Director |
Michael A. Kelly | 67 | 2020 | Independent Director |
Eiry Wyn Roberts | 59 | 2021 | Independent Director |
Craig A. Wheeler | 64 | 2016 | Independent Director |
Lynn Dorsey Bleil | 61 | 2018 | Independent Director |
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