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アドバラム・バイオテクノロジーズ(Adverum Biotechnologies Inc)は、眼疾患及び希少疾患におけるアンメットメディカルニーズをターゲットとする臨床段階の遺伝子治療企業である。【事業内容】遺伝子治療製品候補を開発する。主要製品候補である「ADVM-022」は、単回、オフィス内での硝子体内(IVT)注射による遺伝子治療製品であり、持続的な治療反応に関連するアフリベルセプトのレベルを長期間維持し、治療負担と頻繁な抗血管内皮増殖因子(VEGF)注射に伴う黄斑液の変動を軽減するように設計される。「ADVM-022」は、抗VEGF療法に反応する滲出性加齢黄斑変性症(ウェットAMD)患者の治療用に開発される。第2の製品候補である「ADVM-062」(AAV.7m8-L-opsin)は、OPN1LW遺伝子の機能的コピーを青斑色素変性症(BCM)に苦しむ患者の中心窩円錐体に単回のIVT注射を介して送達するために開発される遺伝子治療製品候補である。
遺伝子治療の最前線 | Adverum Biotechnologiesは眼科遺伝子治療開発の最前線に立ち、滲出型加齢黄斑変性症の重要な研究が進行中で、グローバルな展開計画も視野に入れている |
財務上の綱渡り | 8,300万ドルの現金準備金を持つアドベラムは、高額な臨床試験を進める中で財務的課題に直面しており、戦略的な資金調達の決断が必要となる可能性がある |
市場機会 | アドベラムの1回限りの遺伝子治療が患者ケアに革命をもたらし、大きな市場シェアを獲得する可能性がある、滲出型加齢黄斑変性症治療市場における大きな成長機会を探る |
アナリストの見解 | アドベラムに対して慎重な楽観論が広がっており、価格目標は4ドルから33ドルの範囲で、同社の遺伝子治療事業のハイリスク・ハイリターンの性質を反映している |