ディセルナ・ファーマシューティカルズ(Dicerna Pharmaceuticals, Inc.)は、リボ核酸(RNA)干渉ベースのバイオ医薬品会社である。【事業内容】同社は、RNA干渉(RNAi)技術プラットフォームに基づく治療法の発見、研究及び開発の分野で事業を行う。同社は、希少疾患、ウイルス感染症、慢性肝疾患、心血管疾患を含む肝臓関連疾患の治療のための、GalXC RNAiプラットフォームを使用したRNAiベースの治療薬の開発に注力する。同社の原発性高シュウ酸尿症(PH)治療のための製品dacryocystorhinostomy (DCR)-PHXCは、第I相臨床試験中である。慢性B型肝炎ウイルス(HBV)の治療用の製品DCR-HBVSは、第I相臨床試験中である。同社の製品にはまた、まれな肝疾患に対する製品候補がある。
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