- 執筆:Investing.com
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ジェネレーション・バイオ(Generation Bio Co)は、希少疾患や有病疾患の治療薬を提供するための遺伝子医薬品の開発を行う。【事業内容】非ウイルス性遺伝子医薬のプラットフォームを通じて、様々な疾患において、様々な細胞タイプに大規模かつ複数の遺伝子を含む遺伝子ペイロードを提供する遺伝子医薬の開発に取り組む。プラットフォームは、ceDNA、ctLNP、ceDNA製造プロセスという3つの要素技術で構成される。ceDNAは、目的の遺伝子と関連する制御配列を含む、人工の二本鎖の直鎖状、共有結合で閉じられたデオキシリボ核酸(DNA)コンストラクトであり、ceDNA製造プロセスで構成される。約8キロベースのceDNAコンストラクトを作製する。ctLNP送達システムは、臨床的に有効な脂質ナノ粒子をベースとして、抗体産生などの免疫反応を刺激することなく、遺伝子ペイロードを繰り返し投与できるよう設計される。ceDNA製造プロセスでは、独自の無細胞迅速酵素合成法(RES)を用いてceDNAを製造する。