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ジェネレーション・バイオ(Generation Bio Co)は、希少疾患や有病疾患の治療薬を提供するための遺伝子医薬品の開発を行う。【事業内容】非ウイルス性遺伝子医薬のプラットフォームを通じて、様々な疾患において、様々な細胞タイプに大規模かつ複数の遺伝子を含む遺伝子ペイロードを提供する遺伝子医薬の開発に取り組む。プラットフォームは、ceDNA、ctLNP、ceDNA製造プロセスという3つの要素技術で構成される。ceDNAは、目的の遺伝子と関連する制御配列を含む、人工の二本鎖の直鎖状、共有結合で閉じられたデオキシリボ核酸(DNA)コンストラクトであり、ceDNA製造プロセスで構成される。約8キロベースのceDNAコンストラクトを作製する。ctLNP送達システムは、臨床的に有効な脂質ナノ粒子をベースとして、抗体産生などの免疫反応を刺激することなく、遺伝子ペイロードを繰り返し投与できるよう設計される。ceDNA製造プロセスでは、独自の無細胞迅速酵素合成法(RES)を用いてceDNAを製造する。
岐路に立つバイオテック | Generation Bioは、競争の激しいバイオテック市場において、ctLNP技術によるイノベーションと財務的制約のバランスを取るという重要な局面を迎えている |
戦略的改革 | GBIOは資産売却やパートナーシップの可能性を含む事業再構築を進め、現在の予測を超えて財務基盤を強化することを目指している |
T細胞をターゲットとする技術 | GBIOが開発する革新的なctLNP技術は、T細胞へのsiRNAデリバリーを可能にし、免疫系および炎症性疾患における未治療の標的に対する新たなアプローチを提供する可能性を持つ |
市場評価 | アナリストはGBIOの株価が現金残高を下回る水準にあることは、業界の不確実性を反映して妥当とみている。株価目標は未設定だが、年間を通じて下落傾向にある中で最近56%の急上昇を記録 |