エロックス・ファーマスーティカルズ(Eloxx Pharmaceuticals Inc)は、臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】TURBO-ZM化学技術プラットフォームとアミノグリコシドのライブラリを活用して、経口小分子リボソーム調節剤(RMA)と真核生物リボソーム選択的配糖体(ERSG)を開発し、希少および超希少な早期終止コドン病とリボソーム変異の治療に焦点を当てる。主要製品候補である「ELX-02」は、完全長の機能性タンパク質の産生を回復するように設計された低分子である。「ELX-02」は、ゲンタマイシンなどのアミノグリコシド系抗生物質に基づいて設計された研究中のERSGであり、真核生物のリボソームに対する選択性が向上する。前臨床プログラムは、遺伝性疾患、ナンセンス変異による癌、常染色体優性多発性嚢胞腎を含む腎疾患、およびまれな眼の遺伝的障害を含む選択された希少疾患に焦点を当てる。