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ストーク・セラピューティクス(Stoke Therapeutics Inc)はバイオテクノロジー会社であり、タンパク質発現をアップレギュレートすることにより、重篤な遺伝病根本的な原因を治療することに焦点を当てる。【事業内容】リボ核酸(RNA)を標的とし、前駆体-メッセンジャーRNA(pre-mRNA)スプライシングを調節して、必要に応じて適切な特異性でタンパク質発現をほぼ正常レベルにアップレギュレートするアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)医薬品を開発する。患者が健康に不可欠なタンパク質を生成できない遺伝子の健康なコピーと変異したコピーを持つ一連の遺伝病の根本的な原因を標的とする精密医療プラットフォームの開発に焦点を当てる。テクノロジープラットフォームである核遺伝子出力のターゲット増強(TANGO)を利用して、患者の個々の遺伝子によるタンパク質の発現をアップレギュレートするASOを設計する。その製品候補であるSTK-001は、ドラベ症候群の治療に提供される。その研究プラットフォームは、タンパク質欠乏症に対処するように設計される。