- 執筆:Investing.com
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ヴァーヴ・セラピューティクス(Verve Therapeutics Inc)は、心血管疾患(CVD)の治療へのアプローチを開発し、治療を慢性的な管理から単一コースの遺伝子編集薬に変換する遺伝子医薬品会社である。【事業内容】プログラムは、血中脂質レベルを調節する遺伝子であるPCSK9とANGPTL3を対象とする。製品候補である「VERVE-101」は、肝臓のPCSK9遺伝子を永久にオフにするように設計される。血液中のPCSK9タンパク質の減少は、血液から悪玉コレステロール(LDL-C)を除去する肝臓の能力を向上させる。「VERVE-101」は、脂質ナノ粒子(LNP)を介した送達を利用して肝臓を標的とし、塩基編集技術を利用してPCSK9遺伝子の特定部位で単一の塩基を変更し、PCSK9タンパク質の産生を妨害する。「VERVE-101」は、最初はヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の治療薬として開発される。2番目の製品候補である「VERVE-201」は、肝臓のANGPTL3遺伝子を永久にオフにするように設計される。ANGPTL3は、コレステロールとトリグリセリドの代謝の調節因子である。