水曜日、ゴールドマン・サックスはuniQure BV（NASDAQ:QURE）の株式に対するニュートラル評価を維持し、目標株価を20.00ドルに据え置きました。この姿勢は、uniQureがハンチントン病に対する遺伝子治療AMT-130の規制面での進展を発表したことを受けてのものです。
同社の株価は顕著な勢いを示しており、InvestingProのデータによると、過去1週間だけで143%上昇し、以前の7.29ドルから15.30ドルに達しています。この治療法はタイプBミーティング後、FDAから迅速承認経路に関するガイダンスを受けました。
この進展は重要で、同社が進行中のフェーズ1/2試験のデータと自然経過を外部対照として使用することを可能にします。FDAは24人の患者から得られた2年間のデータをレビューし、これが複合統一ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）とともに臨床エンドポイントとして使用されます。
FDAのレビューと合意された迅速承認経路により、AMT-130の成功の可能性が高まったと同社は述べています。FDAが提供した規制経路の明確化により、追加試験の必要性が否定されました。この進展はアナリストの注目を集め、InvestingProによると、6人のアナリストが次期の収益予想を上方修正しています。
現在の株価は公正価値を上回って取引されており、これらの進展に対する市場の楽観的な見方を反映しています。uniQureは2025年上半期にFDAと統計分析計画および化学・製造・管理（CMC）要件について協議する予定です。AMT-130の製造プロセスは、Hemgenixと高度に類似しており、同じ施設で行われるため、リスクが軽減されていると考えられています。
2025年半ばには、uniQureが21人の患者の3年間のフォローアップデータを含む追跡データを発表する予定です。成功は、cUHDRSで測定された疾患進行の用量依存的な遅延や、脳脊髄液中のニューロフィラメント軽鎖レベルの安定化など、以前の更新で見られた傾向を反映すると予想されています。
同社の財務状況は混在したシグナルを示しています。6.51の流動比率は強い短期流動性を示していますが、InvestingProのデータは同社が急速に現金を消費していることを示唆しています。時価総額7億3,358万ドルで、同社は適度な債務水準で運営され、短期債務を上回る流動資産を維持しています。
同社はまた、NovartisとPTC Therapeuticsが関与する業界内の最近のライセンス契約に言及し、競争環境を認識しています。AMT-130に加えて、uniQureの成長�encial性は初期段階の遺伝子治療パイプラインを通じて監視されています。
2025年には、ファブリー病に対するAMT-191、SOD1 ALSに対するAMT-162、難治性内側側頭葉てんかんに対するAMT-260のフェーズ1/2初期データの発表が期待されています。
その他の最近のニュースでは、uniQure N.V.がハンチントン病治療を目的とした遺伝子治療製品AMT-130で大きな進展を遂げています。同社は米国食品医薬品局（FDA）とAMT-130の迅速承認申請について合意に達しました。Raymond Jamesは最近、これらの進展を受けてuniQureの株式評価をOutperformからStrong Buyにアップグレードしました。
金融サービス会社のStifelもuniQureに対して前向きな見方を示し、FDAとの整合性をバイオテクノロジー企業にとって大きな勝利と指摘しました。さらに、uniQureはSOD1変異によって引き起こされるALSに対する治験薬AMT-162のフェーズI/II臨床試験を開始しました。
これらの最近の進展は、特にハンチントン病に対するAMT-130とALSに対するAMT-162において、uniQureの遺伝子治療分野での進歩を反映しています。Raymond James、H.C. Wainwright、Stifelなどの企業のアナリストは、これらの最近の進展を好意的に捉え、同社に対してポジティブな評価を維持しています。
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