水曜日、RBCキャピタル・マーケッツは遺伝子治療企業uniQure BV (NASDAQ:QURE)の見通しを調整し、目標株価を従来の$14.00から$20.00に引き上げました。同社は株式に対するOutperform（アウトパフォーム）評価を維持しています。uniQureの株価は過去1週間だけで143%の急騰を示しています。
InvestingProのデータによると、uniQureに対するアナリストの目標価格は$6.75から$57.71の範囲にあり、同社の潜在性に対する見方が分かれていることを反映しています。この調整は、uniQureが米国食品医薬品局（FDA）とハンチントン病治療薬の迅速承認経路について合意したと発表したことを受けたものです。
同社の進行中の第I/II相臨床試験データは、自然経過と比較して、追加の研究を必要とせずに迅速承認のために十分である可能性があります。これにより、uniQureの治療薬の承認プロセスが簡素化されます。
現在の時価総額が$733.6百万で、流動比率が6.51と高いInvestingProの分析によると、同社は臨床開発プログラムを支援するのに十分な流動性を持っていますが、現在は現金準備を消費しています。RBCキャピタルは、統合ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）が中間的な臨床エンドポイントとして使用される可能性があり、ニューロフィラメント軽鎖（Nfl）レベルが補助的な証拠として役立つ可能性があると強調しています。
統計的詳細は2025年上半期にさらに議論される予定ですが、uniQureはすでに生物学的製剤承認申請（BLA）の準備活動を開始しています。RBCキャピタルの分析によると、この更新は治療薬の開発に関連するリスクを大幅に軽減し、承認までの期間を短縮する可能性があり、戦略的議論における同社の立場を強化する可能性があります。
同社の楽観的な姿勢は、最近の業界活動によってさらに強化されており、ノバルティスAGとPTCセラピューティクスの間の取引を参照しています。この取引には$10億の前払いと最大$19億のマイルストーン支払い（業界では「バイオバックス」として知られる）が含まれています。RBCキャピタルは投資家にuniQureの株式の強さに投資することを奨励しており、アナリストは最近の進展が同社に相当な価値を加える可能性が高いと考えています。InvestingProの購読者は、uniQureに関する16の追加投資ヒントにアクセスでき、財務健全性スコアと成長潜在性の詳細な分析が含まれています。
その他の最近のニュースでは、バイオテクノロジー企業uniQureがハンチントン病治療を目的とした遺伝子治療製品AMT-130で重要な進展を達成しました。同社は米国食品医薬品局（FDA）からAMT-130の迅速承認申請の承認を得ました。ゴールドマン・サックスはuniQureに対するNeutral（中立）評価を維持し、レイモンド・ジェームズはこれらの進展を受けて同社の株式をOutperform（アウトパフォーム）からStrong Buy（強い買い推奨）にアップグレードしました。
FDAのAMT-130の迅速承認プロセスへの合意は、金融サービス会社スティーフェルによって好意的に受け止められています。さらに、uniQureはSOD1変異によって引き起こされるALSに対処するための研究用治療薬AMT-162の第I/II相臨床試験を開始しました。
これらの最近の進展は、特にハンチントン病向けのAMT-130とALS向けのAMT-162における遺伝子治療でのuniQureの進歩を反映しています。レイモンド・ジェームズ、H.C.ウェインライト、スティーフェルなどの企業のアナリストは同社に対してポジティブな評価を維持しており、これらの最近の進展に対する好意的な見方を示しています。
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