木曜日、H.C. Wainwrightは、ProQR Therapeutics N.V. (NASDAQ:PRQR)の株式に対する自信を再確認し、バイ評価と10.00ドルの目標株価を維持しました。現在3.38ドルで取引されており、時価総額は3億4900万ドルです。InvestingProの分析によると、この株価はやや過小評価されているようです。
この評価は、ProQRが最近行った投資家向けウェブキャストを受けてのものです。このウェブキャストでは、同社のRNA編集に焦点を当てたパイプラインが紹介され、特に原発性硬化性胆管炎（PSC）治療のための主要候補薬AX-0810に注目が集まりました。
水曜日に行われたウェブキャストでは、同社の革新的なRNA編集技術について詳しく説明されました。この技術は従来の遺伝子ベースの治療法とは異なり、基礎となる遺伝子コードを変更せずにメッセンジャーRNA（mRNA）を修正するもので、遺伝子発現をより精密に調整する方法を提供する可能性があります。
InvestingProのデータによると、同社は負債を上回る現金を保有し、流動比率は2.33と健全な財務状況を維持しており、開発プログラムに十分なリソースを提供しています。
AX-0810は現在、臨床試験申請（CTA）を可能にする活動の過程にあります。このプログラムは、現在適切な治療選択肢が不足している希少で深刻な疾患であるPSCに対応することを目的としており、重要な未満たされた医療ニーズを強調しています。
アナリストの見解では、ProQRが使用するRNA編集技術は有望で汎用性の高いプラットフォームを提示しています。遺伝子発現の微調整の可能性は、PSCのような精密な治療介入が重要な疾患の治療において、同社を有利な立場に置く可能性があります。
1株当たり10.00ドルの目標株価の再確認は、ProQRの進行中の開発とRNA編集ベースの治療の将来性についてのH.C. Wainwrightの楽観的な見方を反映しています。InvestingProは、過去1年間で大きなリターンを示す強いモメンタムを明らかにしていますが、アナリストは短期的には純利益の減少を予想しています。1,400以上の米国株に対応するPro Research Reportを通じて、さらに8つの独占ProTipsと包括的な分析にアクセスできます。
その他の最近のニュースでは、ProQR Therapeutics NVはRett Syndrome Research Trust（RSRT）から追加で810万ドルを確保し、総資金を910万ドルに増やしました。この資金は、レット症候群の潜在的治療法を臨床試験に進めるために使用されます。ProQRの治療法であるAX-2402は、同社独自のAxiomer RNA編集プラットフォームを使用して、この障害の原因となるMECP2遺伝子のR270X変異を標的としています。
さらに、ProQRは普通株式の公募を開始しました。この公募による収益は、同社の現在の財務資源と共に、製品候補の前進、R&Dプログラムの拡大、運転資本およびその他の企業費用の支援に使用される予定です。Evercore ISI、Cantor、Raymond James、Oppenheimer & Co.がこの公募の共同主幹事を務めています。
これらの展開は、ProQRのRNA治療研究を進める継続的な取り組みを示しています。InvestingProのアナリストは、今年度の売上高の大幅な成長を予想していますが、会社が収益を上げるとは予想していません。これらはすべてProQRの最近の事業展開です。
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