月曜日、H.C.ワインライト社は遺伝子治療に焦点を当てるバイオテクノロジー企業であるベニテック・バイオファーマ（NASDAQ:BNTC）のカバレッジを開始し、買い推奨と28.00ドルの目標株価を設定しました。同社は、ベニテックの独自のSilence and Replace DNA-directed RNA interference (ddRNAi)プラットフォームを主要な革新として強調し、特に主要候補薬であるBB-301の眼咽頭筋ジストロフィー（OPMD）治療への応用に注目しています。
OPMDは、目、喉、そして最終的には体の他の部分の筋肉機能に影響を与える稀少で進行性の遺伝性疾患です。通常、40歳から60歳の間の成人に発症します。現在、OPMDに対する治療法はなく、症状が進行すると視力、嚥下、会話、歩行に困難をきたす可能性があります。
BB-301は、コドン最適化されたPoly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1)と、OPMDに関連する変異PABPN1遺伝子をターゲットとする2つの小さな阻害RNA（siRNA）を共発現させる新しい治療アプローチを代表しています。この治療法は、欠陥のある遺伝子の発現を抑制しながら、機能的なバージョンの発現を可能にすることを目指しています。
H.C.ワインライト社のアナリストは、BB-301がすでにOPMD患者2名で好ましい臨床データを示しており、今後数ヶ月でさらに多くの被験者から追加データが得られる見込みであると指摘しました。同社は、比較的少数のOPMD患者での良好な結果が、BB-301の潜在的な承認を支持する可能性があると考えています。
28.00ドルの目標価格の設定は、現在の治療法の不在と有望な初期臨床結果を考慮し、BB-301がOPMDの重要な治療選択肢となる可能性に対するアナリストの確信を反映しています。ベニテック・バイオファーマの遺伝子医療への注力とddRNAiプラットフォームの開発は、同社を遺伝子治療分野における新興勢力として位置づけています。
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