月曜日、GuggenheimはLarimar Therapeutics（NASDAQ:LRMR）に対して、同社が発表した有望な臨床試験データを受けて、買い推奨と$26.00の目標株価を再確認しました。現在の株価$4.56は、アナリストのコンセンサス目標範囲である$12.36から$36.00を大きく下回っており、InvestingProのデータによると、同社は現在過小評価されていることが示唆されています。Larimar Therapeuticsは、フリードライヒ運動失調症（FA）に対する進行中のオープンラベル延長（OLE）試験から好ましい結果を発表しました。
この研究では、組換えフラタキシン（FXN）であるノムラボフスプの25 mgを毎日投与することで、組織FXNレベルが有意に増加し、主要オピニオンリーダーが臨床効果を引き出すのに十分だと以前考えていた10-20%の増加を上回ることが示されました。
治療期間が短く、疾患の重症度が高く、患者プールが小さい（14人の参加者で8人に効果が観察された）にもかかわらず、治療は早期の改善傾向を示しました。InvestingProの分析によると、Larimarは負債を上回る現金と13.1の健全な流動比率を維持しており、臨床開発を継続するための資金を確保しています。
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治療は一般的に安全で忍容性が高かったものの、アレルギー反応と発作の2件の重篤な有害事象（SAE）が報告されました。しかし、これらによってプロトコルの変更は必要ありませんでした。
現在、Larimarは6人の患者に50 mgの用量をテストしており、現在の参加者全員をこのより高い用量に引き上げる計画です。新しい参加者も50 mgから開始します。この調整により、さらに強力な有効性反応が得られると予想され、50mgコホートのデータは2025年半ばまでに得られる見込みです。
経営陣は、FXNを代替エンドポイントとして使用する可能性のある迅速承認をサポートするために必要なデータについて、FDAと積極的に議論しており、2025年後半に生物学的製剤承認申請（BLA）の提出を目指しています。さらに、同社は以前の2026年までの見通しから、2026年第2四半期までキャッシュランウェイのガイダンスを延長しました。
Guggenheimの分析によると、今日観察された株価の大幅な弱さは、同社のアップデートで強調されたベネフィット/リスクプロファイルの好調さを考慮すると、不当であるとしています。より大規模な患者コホートからの長期データが得られるまで安全性の懸念が株価を圧迫し続ける可能性を認めつつも、Guggenheimは2025年半ばのアップデートを前に、現在の市場評価$291 millionが魅力的なリスク・リワード比を提示していると見ています。株価は過去6ヶ月間で34%下落していますが、InvestingProの包括的な分析によると、全体的な財務健全性スコアは「FAIR」を維持しています。
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その他の最近のニュースでは、Larimar Therapeuticsは臨床研究において有望な展開と懸念される展開の両方を報告しています。
このバイオテクノロジー企業は、実験的療法であるノムラボフスプに関連して2人の患者が重篤な有害事象を経験し、研究から脱落したことを明らかにしました。しかし、Larimar Therapeuticsは、残りの参加者には一般的に療法が十分に耐えられたことを強調しています。
同時に、Larimarはフリードライヒ運動失調症の潜在的治療法であるノムラボフスプの研究から初期の肯定的なデータを発表しました。進行中の研究では、治療の毎日の注射が一般的に十分に耐えられ、組織フラタキシンレベルの平均変化を示しました。
財務面では、同社は$203.7 millionの現金と投資を保有する強固な立場を報告しています。Larimarは2025年後半に米国規制当局に潜在的な迅速承認の申請を提出する計画を堅持しています。
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