カリフォルニア州フォスターシティ発 - ミルーム・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ: MIRM）は、LIVMARLI（マラリキシバット）内用液の長期投与試験から得られた新たなデータが、イタリアのミラノで開催される欧州肝臓学会（EASL）年次総会で発表されることを発表しました。本データは、アラジール症候群（ALGS）および進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）患者における持続的な臨床効果、肝臓の健康マーカーおよび成長の改善を強調するものです。
木曜日に発表されるMERGE試験の結果では、ALGS患者は7年間のLIVMARLI治療を通じて臨床的ベネフィットを維持していることが明らかになりました。さらに、MARCH/MARCH-ON試験のデータから、マラリキシバットがPFIC患者の成長改善に関連すること、およびPFICの小児において血清胆汁酸値の改善が肝臓の健康マーカーの改善と相関することが示された。
回腸型胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤であるLIVMARLIは現在、ALGS患者の3カ月以上およびPFIC患者の5歳以上の胆汁性そう痒症の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から承認されている。欧州委員会とカナダ保健省も同様の適応症でLIVMARLIを承認している。さらに、ミルーム社は欧州において、2カ月以上のPFIC患者を対象としたLIVMARLIの承認を申請している。
同薬はALGSおよびPFICタイプ2に対する画期的治療薬（Breakthrough Therapy）の指定と、これらの疾患に対する希少疾病用医薬品（Orphan）の指定を受けている。特に、胆汁酸塩輸出ポンプ（BSEP）タンパク質に重篤な欠陥のあるPFIC2型患者に対しては、肝障害の可能性があるためLIVMARLIは推奨されていない。
ミルーム・ファーマシューティカルズ社は、小児から成人まで罹患する希少疾患の治療薬開発に注力している。同社のポートフォリオには3つの承認薬が含まれる：LIVMARLI、CHOLBAM（コール酸）カプセル、CHENODAL（チェノジオール）錠剤である。
同社の研究パイプラインには、原発性硬化性胆管炎および原発性胆汁性胆管炎を対象としたvolixibatの評価、2023年に脳腱性黄色腫症（CTX）を対象とした第3相試験で良好な結果を示したCHENODALなど、肝疾患を対象とした治験治療薬がある。
6月5日に開催されるMirum社主催のシンポジウムでは、小児におけるIBAT阻害剤の使用経験と、成人肝疾患、特に原発性硬化性胆管炎（PSC）への適用の可能性について掘り下げる予定である。
本記事はMirum Pharmaceuticals, Inc.のプレスリリースに基づくものです。
InvestingProの洞察
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM)は、有望な治療研究と薬事規制の達成により、肝疾患分野で躍進を続けているが、InvestingProのデータを通じて同社の財務状況を詳しく見ると、複雑な状況が浮かび上がってくる。
時価総額は約11億7000万ドルで、ミラムの財務規模はバイオ医薬品業界、特に希少な肝疾患に特化した企業としては相当なものである。同社の売上高は、2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間で133.9％増と目覚しい伸びを示しており、同社製品の市場からの強い支持と将来的な拡大の可能性を示している。
好業績にもかかわらず、Mirumの営業損益は赤字で、営業利益率は-48.43%、総資産利益率は-32.18%である。これは、アナリストが同社が今年黒字になると予想していないことを示唆するInvestingProのヒントと一致している。それでも、同ヒントでは、Mirumの流動資産が短期債務を上回っていることも強調されており、研究開発への投資を続ける中で、財務の安定が得られるかもしれない。
同社の株価は現在、52週安値付近で取引されており、株主への配当がないことと相まって、目先のリターンを求める潜在的な投資家にとっては懸念材料となるかもしれない。とはいえ、長期的な展望を持つ投資家にとっては、大幅な収益の伸びと、希少肝疾患におけるアンメットニーズへの取り組みという同社のコミットメントは、特にフェアバリューの見積もりを考慮すれば、チャンスとなり得るだろう。InvestingProによると、Mirumの株式の公正価値は27.15ドルで、前回の終値24.76ドルから上昇する可能性を示唆している。
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