マサチューセッツ州ウォルサム - T細胞受容体（TCR）療法に特化したバイオ医薬品企業であるTScan Therapeutics, Inc.（NASDAQ:TCRX）は、TSC-100およびTSC-101療法について、米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先進療法（RMAT）の指定を受けました。これらの治療法は、強度を抑えた条件付けによる同種造血細胞移植（HCT）を受けている患者における血液悪性腫瘍の治療用にデザインされたものです。
RMAT指定は、21世紀治療法の一部であり、重篤な疾患や生命を脅かす疾患に対する有望な遺伝子・細胞治療の開発と審査を促進することを目的としている。TSC-100およびTSC-101は、それぞれマイナー組織適合抗原HA-1およびHA-2を標的とし、移植後の悪性および前悪性レシピエント造血細胞を排除することを目的としている。
TScan社のチーフ・メディカル・オフィサーであるChrystal U. Louis医学博士は、RMAT指定を受けた喜びを表明し、急性骨髄性白血病（AML）、急性リンパ芽球性白血病（ALL）、骨髄異形成症候群（MDS）などの癌治療におけるTSC-100とTSC-101の変革の可能性を強調した。
2024年5月13日に更新された同社の第1相臨床試験データでは、TSC-100またはTSC-101を投与された8人の患者全員が、10ヵ月以上経過後も病変が検出されず、無再発であった。これは対照群の患者で再発と移植後死亡が認められたのとは対照的である。
TScanの治療法では、HLA A02:01陽性の移植患者のうち、HA-1陽性またはHA-2陽性で、抗原陰性のドナーを選択する。AML、ALL、MDS患者の約40%は、減量コンディショニングによる同種ハプロアイデンティカルHCTを受けてから2年以内に再発するため、この選択的プロセスはHCTレシピエントの治癒率を高めることを目的としている。
RMAT指定により、TScanは、薬剤開発に関するFDAの集中的なガイダンス、早期相互作用のための代替エンドポイントに関する議論、早期承認の可能性などの利点を得ることができる。
このニュースはTScan Therapeutics, Inc.のプレスリリースに基づくものです。
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