月曜日、BMOキャピタルは、NASDAQ:ALNYで取引されているバイオ医薬品会社、アルナイラム・ファーマシューティカルズのポジティブな見通しを維持した。目標株価は234.00ドル。この支持は、トランスサイレチンを介するアミロイドーシス心筋症（ATTR-CM）の治療薬として開発されたブトリシランのHELIOS-Bフェーズ3試験の結果が良好であったというアルナイラムの発表を受けてのものである。
ブトリシランは本試験において主要評価項目を達成し、単剤療法およびATTR-CM治療薬であるタファミジスとの併用療法において有効性を示した。さらに、本試験では、全死亡を含むすべての副次評価項目において統計学的に有意な改善がみられた。また、Tafamidis治療歴のある患者を含むすべての主要サブグループにおいて、本薬は一貫した効果を示した。
同社のアナリストは、HELIOS-B試験の結果の重要性を強調し、ブトリシランの成績がATTR-CM領域において非常に競争力のある治療選択肢として位置づけられると指摘した。同アナリストは、Amvuttraのブランド名で販売されているvutrisiranは、第一選択薬として、あるいはTafamidisとの併用療法として利用される可能性があると考えている。
BMOキャピタルは、これらの進展を受けて、この薬剤の市場ポテンシャルに自信を示し、アルナイラム社の株価の大幅な上昇を予想している。同社はまた、アルナイラムをこのセクターのトップピックとして取り上げ、最近の試験結果に基づいて同社の業績に強い期待を示した。
他の最近のニュースでは、アルナイラム・ファーマシューティカルズは事業で大きな前進を遂げた。同社は、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスの治療薬として開発されたブトリシランのHELIOS-Bフェーズ3試験から有望な結果を報告した。この試験では、患者の死亡率と心血管イベントの再発が顕著に減少した。これらの結果を受けて、アルナイラム社はブトリシランの世界的な承認申請を行う予定である。
財務面では、アルナイラム社の2024年第1四半期の業績は好調で、売上高は前年同期比32%増の3億6,500万ドルに達した。同社のTransthyretin（TTR）フランチャイズが引き続きこの成長を後押しし、前年同期比29%増を記録した。
アナリストの評価では、Stifelはアルナイラムの目標株価を247ドルとする「買い」のレーティングを維持し、RBC Capitalはアウトパフォームのレーティングを再表明した。両者とも、HELIOS-B試験の有望な結果を評価した上での支持である。これらの最近の進展は、アルナイラムの好調な業績と将来の成長の可能性を浮き彫りにしている。同社は、2024年に14億ドルから15億ドルの正味製品売上高を目指しており、2025年末までに9つのプログラムについて治験薬申請を行う予定である。
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