革新的な治療法の開発に注力するバイオ医薬品企業であるレグルス・セラピューティクス社は本日、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の治療を目的とした治験薬RGLS8429の主要な試験から有望なトップライン結果が得られたと発表しました。この結果は、本剤の安全性、忍容性、薬物動態を評価する第 1b 相多重投与試験の 3 例目のコホートから得られたものです。
この二重盲検プラセボ対照試験では、16人の参加者がRGLS8429の3mg/kgまたはプラセボを隔週で3ヶ月間投与される群に無作為に割り付けられた。治療は良好な忍容性を示し、安全性に関する重大な懸念は報告されなかった。特筆すべきことに、この試験では用量反応関係が示され、3 mg/kgの用量では、疾患の重症度と逆相関するタンパク質であるポリシスティン1および2（PC1およびPC2）の尿中濃度がより一貫して増加した。
さらに、3mg/kg投与では、プラセボと比較して、PC1およびPC2レベルのベースラインからの統計学的に有意な変化が観察された。予備的な画像解析により、RGLS8429 は投与 3 ヵ月後に身長調整総腎容積（htTKV）として測定される腎臓容積を減少させる可能性が示唆され、被験者の 70%が 3 mg/kg レベルで減少を示した。
同社は、第4のコホートの登録を開始した。このコホートでは、最大30人の患者がRGLS8429の300mgの固定用量を隔週で3ヶ月間投与される予定である。
このニュースは、本日SECに提出されたRegulus Therapeutics Inc.のプレスリリースに基づいています。
InvestingProの洞察
Regulus Therapeutics Inc.の有望な試験結果に関する最近の発表に照らして、InvestingProの現在の指標は、同社の財務の健全性と市場パフォーマンスのスナップショットを提供します。レグルスの時価総額は1億6432万ドルで、財務状況は厳しい。同社のPERは-1.73で、収益性に対する投資家の懸念を反映しており、このセンチメントは2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の調整PER-5.24によって反響している。
InvestingProのTipsによると、レグルスは負債よりも多くの現金を保有しており、財務の安定性を示しているが、アナリストは現金燃焼率と弱い売上総利益率を懸念している。さらに、昨年は高いリターンを記録し、先月は強いリターンを記録したにもかかわらず、アナリストは同社が今年利益を上げるとは予想していない。ポジティブな面としては、同社の流動資産は短期債務を上回っており、経営にある程度の余裕を与えている。
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