ハーモニーバイオサイエンシズ（NASDAQ:HRMY）は、ナルコレプシーに伴う日中の過度の眠気（EDS）の治療薬として、WAKIX®（ピトリサント）の6歳以上の小児患者への使用について、米国食品医薬品局（FDA）から承認を取得した。今回の承認は、これまで成人のナルコレプシー患者を対象としていたWAKIXの適応拡大である。
FDAの決定は、ナルコレプシーの小児患者におけるピトリサントの安全性と有効性を証明したバイオジェット社の第3相試験に基づいている。この試験を受けて、欧州医薬品庁も昨年、同じ小児適応で同剤を承認している。
選択的ヒスタミン3（H₃）受容体拮抗薬／インバースアゴニストという新しい作用機序で知られるWAKIXは、小児のナルコレプシー治療薬として初めて、そして唯一FDAが承認した非スケジュール治療薬であり、これまで唯一の治療法であった規制薬物を超える新たな選択肢を提供するものである。
ハーモニー・バイオサイエンシズ社の社長兼CEOであるジェフリー・M・デイノ医学博士は、FDAによる優先審査後の迅速な承認に満足の意を表明した。彼は、小児患者にとって予定されていない治療選択肢を持つことの重要性を強調した。
本剤は当初、ナルコレプシーによるEDSの成人患者を対象に2019年8月にFDAから承認され、その後2020年10月に成人ナルコレプシー患者のカタプレキシー治療薬として承認された。FDAは小児のカタプレキシー治療薬について完全な回答を出しているが、ハーモニー・バイオサイエンス社は第3相臨床試験データを基に今後の道筋を検討する予定である。
Wake Up Narcolepsyの共同設立者兼エグゼクティブ・ディレクターであるモニカ・ゴウは、FDAの承認に拍手を送るとともに、ナルコレプシーの小児患者とそのアンメット・メディカル・ニーズにとってこの開発が重要であることを強調した。
ナルコレプシーは約170,000人のアメリカ人が罹患しており、EDSや潜在的なカタプレキシーなどの症状を特徴とする。WAKIXの小児用承認は、この稀な神経疾患に対する新たな治療選択肢を提供するものです。
このニュースはハーモニー・バイオサイエンシズ社のプレスリリースに基づいています。
他の最近のニュースでは、ハーモニー・バイオサイエンス社の第1四半期の業績は好調で、純収入は30％増の1億5,460万ドルに達しました。この成長は主にWAKIXの成功によるものである。同社は2024年の純収入ガイダンスである7億ドルから7億2000万ドルの達成に向けて順調に進んでいる。
また、ハーモニー・バイオサイエンス社は、ピトリサントの第2相試験で、筋強直性ジストロフィー1型の成人患者を対象とした日中の過度の眠気と疲労の症状の軽減に有効である可能性を示す有望な結果を明らかにした。
戦略的な動きとして、ハーモニー・バイオサイエンシズは事業拡大戦略の一環として、てんかん治療薬とナルコレプシー治療薬TMP1116に注力しているEpygenix Therapeutics社を買収した。この買収が著名投資会社Needhamに評価され、その後ハーモニー・バイオサイエンスの目標株価は52ドルに引き上げられた。
さらに、ハーモニー・バイオサイエンシズはシティのアナリストから「買い」の評価を受け、目標株価は48.00ドルに設定された。同アナリストは、ハーモニー・バイオサイエンシズの市場評価は、主力事業であるワキックスの評価が高く、開発パイプラインの評価は低いと指摘。この視点は、今後12～18ヶ月の間、同社株にとって有利なリスク・リターンのシナリオがあり得ることを示唆している。
InvestingProの洞察
ハーモニー・バイオサイエンシズ(NASDAQ:HRMY)がナルコレプシー治療薬WAKIXのFDA小児用承認を祝う中、投資家や関係者は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注視している。積極的な自社株買いを含むハーモニーの戦略的動きは、インベスティング・プロのヒントが示すように、同社の価値提案に対する経営陣の強い自信を示唆している。さらに、負債よりも現金の方が多い同社の強固なバランスシートは、将来の成長と経営の柔軟性のための強固な基盤を提供する。
バリュエーションの観点からは、ハーモニー・バイオサイエンスのPERは12.87倍と良好な水準にあり、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の調整後PERは11.71倍とさらに魅力的な数字となっている。これらの指標に加え、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の売上高成長率は30.92%と好調で、上昇基調にある企業の姿を描き出している。さらに、同期間の売上総利益率は79.28%で、持続的な収益性が見込める効率的なビジネスモデルを裏付けている。
成長機会を求める投資家は、アナリストによる来期の業績上方修正（2件）に注目することもできる。アナリストのフェアバリュー予想は46米ドル、インベスティング・プロのフェアバリューは39.38米ドルであり、潜在的な割安感は目の肥えた投資家にとって買いのチャンスとなる可能性がある。さらなる分析と追加のInvestingProヒントにご興味のある方は、InvestingProにさらに6つのヒントが掲載されており、定期購読でアクセスできます。クーポンコード「PRONEWS24」をお忘れなく！年間または隔年のプロおよびプロ＋購読がさらに10％割引になります。
ハーモニー・バイオサイエンスの最近のFDA承認は、同社の可能性を示す氷山の一角に過ぎないかもしれない。
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