CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT)は、重度の白血球接着欠損症(LAD-I)を治療するためにデザインされた遺伝子治療薬KRESLADI™の生物製剤ライセンス申請に関して、米国食品医薬品局(FDA)から審査完了報告書(Complete Response Letter: CRL)を受領した。FDAは審査完了のため、化学製造管理（CMC）情報の追加を求めている。
FDAの生物製剤評価研究センター(CBER)の幹部と協議した結果、ロケット・ファーマシューティカルズはKRESLADI™の承認をサポートする追加CMC情報の提供に取り組んでいる。ロケット・ファーマのCEOであるGaurav Shah医学博士は、「FDAが緊密な協力者であることは心強い」と述べ、FDAの協力的な姿勢により、この治療薬がタイムリーに前進することに楽観的な見方を示した。
レンチウイルスベクターをベースとした遺伝子治療であるKRESLADI™は、国際共同第1/2相試験で有望な結果を示しており、9人のLAD-I患者全員が注入後12カ月生存し、治療に関連した重篤な有害事象は報告されていない。
本療法は、FDAから再生医療先進医療（RMAT）、希少小児医療、ファスト・トラックなどの複数の指定を受けているほか、EUではPRIMEおよび先進治療薬（ATMP）の指定を受けている。
重症LAD-Iは、感染症と闘う免疫系の能力を低下させるまれな遺伝性疾患である。KRESLADI™は、ITGB2遺伝子の機能的コピーを提供し、この疾患の根本原因に対処することを目的としている。現在のところ、治癒の可能性がある唯一の治療法は骨髄移植であるが、これには大きなリスクがあり、すべての患者が受けられるとは限らない。
ロケット・ファーマシューティカルズ社は、希少疾患の遺伝子治療薬の開発に重点を置く後期バイオテクノロジー企業である。同社のパイプラインには、ファンコニー貧血、ピルビン酸キナーゼ欠損症、ダノン病などの心血管疾患に対するプログラムが含まれる。このニュースはロケット・ファーマシューティカルズのプレスリリースに基づくものです。
最近のニュースでは、ロケット・ファーマシューティカルズはいくつかの重要な進展を見せている。このバイオテクノロジー企業は定款変更に成功し、授権普通株式数を1億2000万株から1億8000万株に増やした。
株主総会で承認されたこの変更により、ロケット・ファーマシューティカルズは資金調達活動や戦略的イニシアチブを含む将来の企業ニーズに柔軟に対応できるようになる。
さらに、ロケット・ファーマシューティカルズは、遺伝子治療候補薬RP-A601について、欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定を受けた。この治療薬は、プラコフィリン-2に関連する不整脈原性心筋症（希少で生命を脅かす心臓病）を治療するためにデザインされたものである。
さらに同社は、重度白血球接着欠損症-I、ファンコニー貧血、ピルビン酸キナーゼ欠損症などの遺伝子治療試験において、持続的な有効性を報告している。
ロケット・ファーマシューティカルズに対するカバレッジは、ゴールドマン・サックスが中立のレーティングで最近開始した。ゴールドマン・サックスは、同社の主要資産であるRP-A501の可能性を強調している。ロケット・ファーマシューティカルズはまた、商業運営への移行を強化し、治療パイプラインを前進させるため、他の戦略的な社内昇進とともに、アーロン・オンドリーを最高財務責任者に任命することを発表した。
これらの最近の進展は、遺伝子治療分野における同社の継続的な努力と、希少で生命を脅かす疾患への取り組みに対する同社のコミットメントを強調するものである。
InvestingProの洞察
ロケット・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ：RCKT）がKRESLADI™の薬事規制の道を進む中、同社の財務状況と市場実績は、状況を見守る投資家にとって新たな背景となる。最近、FDAからの詳細情報提供の要請で挫折したものの、同社のバランスシートは、FDAの要請に対応する上で極めて重要な財務的安定性の指標である、負債よりも現金を多く保有する戦略的ポジションを反映している。
InvestingProのデータによると、時価総額は19.5億ドルで、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月の株価純資産倍率は4.41である。この比率は、市場が同社の純資産価値よりも高く評価していることを示唆している。これは、投資家の将来成長への期待、または遺伝子治療パイプラインを含む同社の知的財産価値によるものと考えられる。
さらに、インベスティング・プロ・ティップスによれば、5人のアナリストが来期の業績を上方修正しており、同社の将来の業績に対する潜在的な好感を示している。この楽観論は、規制上のハードルを乗り越え、同社の治療法を市場に投入するロケット・ファーマシューティカルズの能力に対する市場の信頼を反映している可能性がある。
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