は本日、希少な肝疾患である原発性硬化性胆管炎（PSC）の治療薬候補であるbexotegrastの第2a相臨床試験の良好な結果を発表しました。本試験の24週間のデータによると、bexotegrastの320mgの用量は忍容性が高く、治療に関連した重篤な有害事象は認められなかった。
INTEGRIS-PSCと名付けられたこの試験は、PSCによる中等度から重度の肝線維症が疑われる患者121人を対象とした二重盲検試験である。この試験はbexotegrastの安全性と有効性を評価することを目的とし、主要安全性エンドポイントを達成した。
さらに、bexotegrastを投与された患者は、プラセボを投与された患者と比較して、24週間にわたり肝硬度測定値の改善とアルカリホスファターゼ（ALP）値の統計学的に有意な低下を示した。
探索的有効性エンドポイントには、一過性エラストグラフィで測定された肝硬度、強化肝線維化（ELF）スコアなどの肝線維化マーカー、肝生化学および磁気共鳴画像法（MRI）の変化が含まれた。その結果、bexotegrastが肝線維化を安定化させる可能性が示唆され、12週目から24週目にかけて肝細胞機能と胆汁流のさらなる改善が観察された。
Pliant社のチーフ・メディカル・オフィサーであるÉric Lefebvre氏は、プラセボと比較してベキソテグラスト投与群では、PSCに関連する症状であるそう痒症や胆管炎の発生が少ないことも示された本試験の結果について楽観的な見方を示した。
米国食品医薬品局（FDA）との協議を経て、Pliant社は、PSC治療におけるbexotegrastの可能性をさらに評価するため、非侵襲的エンドポイントを用いた52週間の用量設定フェーズ2b試験を計画している。現在、PSCの治療薬としてFDAや欧州医薬品庁から承認されているものはなく、この進行性肝疾患に対する効果的な治療選択肢の緊急の必要性が浮き彫りになっている。
同社は、本研究に貢献した試験参加者、その家族、研究チームに感謝の意を表した。本発表は、Pliant Therapeutics社のプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースとして、Pliant Therapeutics社は臨床試験と研究において大きく前進している。同社の治験薬であるベキソテグラストは、最近の研究によれば、特発性肺線維症（IPF）の治療において有望な結果を示している。この薬剤は、肺コラーゲンの減少、強制生命維持能力の改善、患者の咳の重症度の減少を示した。
Piper Sandler、Oppenheimer、RBC Capital、StifelはいずれもPliant Therapeuticsに対するポジティブな評価を維持しており、IPF領域における同社の可能性を強調している。パイパー・サンドラーは「オーバーウエート」のレーティングと40ドルの株価目標を確認し、オッペンハイマーは「アウトパフォーム」のレーティングと48ドルの株価目標を繰り返した。RBCキャピタルはアウトパフォームのレーティングを維持し、目標株価は45.00ドルとした。
プライアント・セラピューティック社の今後の展開としては、24週間のフェーズ2a INTEGRIS-PSCデータの発表とFDAとの会合があり、いずれも2024年半ば頃に予定されている。フェーズ2b/3試験BEACON-IPFの登録完了は2025年第1四半期とされている。これらの最近の進展は、線維性疾患に対する治療法の進歩に対する同社のコミットメントを強調するものである。
InvestingProの洞察
プライアント・セラピューティクス社（NASDAQ:PLRX）は、第2a相臨床試験の有望な結果を発表した。投資家に同社の財務の健全性と株価パフォーマンスをより深く理解してもらうため、InvestingProの主要指標とヒントをご紹介します：
インベスティング・プロのデータ
- 時価総額（調整後）：769.15 百万米ドル、市場における同社の現在の評価を反映。
- PER（調整後）直近12ヵ月（2024年第1四半期現在）：-4.5、投資家がPLRXの損失1ドルに対して4.50ドルを支払うことを望んでいることを示しており、これは将来の成長への期待によるものかもしれない。
- 2024年第1四半期時点の直近12ヵ月間の売上高：0.25百万米ドル、これは同社が臨床試験を進め、製品化の可能性があるため、モニターすることが重要である。
InvestingProのヒント
- PLRXの貸借対照表には負債よりも現金の方が多く、これは臨床試験への投資を続ける同社の財務安定性にとって好ましい兆候である。
- 同社は今年黒字になる見込みはなく、これはPLRXの長期的な収益の可能性を見る投資家にとって不可欠な考慮事項である。
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