フィラデルフィア - 遺伝子医薬品のパッセージ・バイオ社(NASDAQ:PASG)は、C9orf72遺伝子変異を有する前頭側頭型認知症(FTD)患者に対する遺伝子治療薬PBFT02の評価計画について、米国食品医薬品局(FDA)から良好な回答を得た。
この決定は、現在進行中のupliFT-D試験の拡大を支持する前臨床および初期臨床データを提示した、FDAとのタイプC会議に続くものである。
今回提案されたupliFT-Dフェーズ1/2国際共同試験の拡大は、新たな患者コホート、特にFTD-C9orf72遺伝子変異を有する患者を含めることを目的としており、FTD-C9orf72遺伝子変異は、特定の病理学的マーカーを特徴とするFTDのサブセットであり、欧米で約21,000人が罹患していると推定されている。
同社は、2025年前半の投与開始を目標に、改訂した治験実施計画書を近日中に保健当局および倫理委員会に提出する予定である。
PBFT02は、FDAからファスト・トラックおよび希少疾病用医薬品の指定を受け、欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定を受けており、アデノ随伴ウイルス（AAV1）ベクターを使用して、プログラニュリン（PGRN）をコードする機能的GRN遺伝子を導入する。
この治療薬は中枢神経系におけるPGRNレベルを増加させ、神経変性疾患の経過を変える可能性がある。中間臨床データでは、脳脊髄液中のPGRN濃度が確実に上昇することが示されている。
パッセージ・バイオ社のCEOであるウィル・チョウ医学博士は、FTD-C9orf72患者コミュニティのアンメット・ニーズを満たすPBFT02の可能性を強調し、FDAが本試験の修正を支持したことの意義についてコメントした。当社は引き続きPBFT02の臨床開発の推進に注力してまいります。
今回のニュースは、神経変性疾患の治療選択肢の拡大に取り組むパッセージ・バイオ社にとって重要な進展である。同社は、これらの疾患の根本的な病態をターゲットとした一回限りの治療法の開発に専念している。本記事の情報は、パッセージ・バイオ社のプレスリリースに基づくものです。
InvestingProの洞察
パッセージ・バイオ（NASDAQ:PASG）が前頭側頭型認知症の遺伝子治療薬PBFT02で躍進する中、投資家や関係者は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注意深く見守っている。InvestingProによる主要指標は、同社の現在の財務状況のスナップショットを提供します：
- 時価総額：パッセージ・バイオの時価総額は5,679万ドルと控えめで、バイオテクノロジー業界の中でも小規模な企業であることを反映している。
- 株価収益率（PER）：PERはマイナス0.6倍、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の調整後PERはマイナス0.63倍で、同社は現在利益を上げていない。
- 株価純資産倍率（PBR）：2024年第1四半期時点の過去12カ月間のPBRは0.54で、株価が簿価に比べて割安であることを示唆している可能性がある。
InvestingProのTipsは、パッセージ・バイオを検討する投資家にとって重要な点をいくつか挙げている：
- 同社はバランスシート上、負債よりも多くの現金を保有しており、事業や開発努力において財務的柔軟性を提供する可能性がある。
- 先週の大幅な戻りにもかかわらず、アナリストは同社の短期的な収益性を楽観視していない。彼らは、粗利率の弱さと、フリーキャッシュフローの利回りの悪さを示唆する評価を指摘している。
より深い分析にご興味のある方は、現金燃焼率、流動資産、配当政策に関する洞察を含む、パサージュ・バイオに関する追加のInvestingPro Tipsをご利用いただけます。これらをさらに調べるには、InvestingProにアクセスし、クーポンコードPRONEWS24の使用を検討すると、年間Proおよび年間または隔年Pro+サブスクリプションが最大10%割引になります。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。