カリフォルニア州エメリービル - 遺伝子治療製品を専門とするバイオテクノロジー企業である4Dモレキュラー・セラピューティクス社（NASDAQ:FDMT）は、湿性加齢黄斑変性症（wet AMD）を対象とした4D-150の第2相臨床試験の中間結果が良好であったことを発表しました。この結果は本日、スウェーデンのストックホルムで開催された米国網膜専門医学会年次学術総会で発表された。
PRISMとして知られるこの試験は、硝子体内注射による遺伝子治療薬4D-150の安全性と有効性を評価するものである。本試験のPopulation Extensionコホートには、様々な程度の疾患活動性を有する45名の患者が含まれている。患者は2つの投与量群に分けられ、30人は計画された第3相用量の3E10 vg/eyeを、15人はより低用量の1E10 vg/eyeを投与された。
2024年6月24日の最新データカットオフ時点で、中間解析の結果、4D-150は両用量とも安全で忍容性が高いことが示された。重篤な有害事象や重大な炎症は報告されていない。さらに、この治療により、湿性AMDの現在の標準治療である抗VEGF注射の必要性が大幅に減少することが示された。
計画された第3相投与群では、年間平均注射回数が89％減少し、77％が注射不要となった。低用量群でも91％の減少を示し、60％の患者が追加注射を必要としなかった。
24週間のランドマーク解析では視力の改善も認められ、高用量群ではベースラインから平均4.2 ETDRSレターの改善がみられた。網膜解剖学的結果は良好で、特に追加注射を必要としなかった患者において、網膜厚の持続的かつより大きなコントロールが認められた。
4D-150の第1相臨床試験の長期追跡結果も良好で、高用量で治療された3人の患者全員が約2年から2年半にわたって注射をせずに経過した。視力と網膜の厚さはベースラインから安定しているか、改善されている。
4Dモレキュラー・セラピューティクスは、米国および欧州の規制当局と協力して、4D-150の第3相臨床試験のデザインを確定しており、2024年9月に発表、2025年第1四半期に試験開始を予定している。湿性AMDと糖尿病黄斑浮腫（DME）の両方を対象とした進行中の臨床試験からのさらなる結果は、今後数ヶ月のうちに予想される。
本情報は、プレスリリースおよび同社のSEC提出書類に基づいている。
その他の最近のニュースでは、4Dモレキュラー・セラピューティクスは、今後の重要なイベントや戦略的進展を受けて、様々なアナリスト・レポートの対象となっている。
RBCキャピタル・マーケッツは、ウェット型加齢黄斑変性（wetAMD）患者の予後改善の可能性と、嚢胞性線維症（CF）に対する明白な治療効果を強調し、バイオテクノロジー企業に対するアウトパフォームのレーティングを再表明した。また、2024年第4四半期には糖尿病黄斑浮腫（DME）プログラムの包括的分析と、地理的萎縮症（GA）に対する新たなパイプラインプログラムの導入が見込まれている。
また、BMOキャピタル・マーケッツ・コーポレイションは、4Dモレキュラー・セラピューティクスの嚢胞性線維症治療薬について、FDAが第III相無作為化試験を要求していることから、「アウトパフォーム」の評価を維持しつつ、目標株価を引き下げた。一方、バークレイズ・キャピタルは、ウェットAMDプログラムと製品候補4D-150に自信を示し、「オーバーウエート」のレーティングで同社のカバレッジを開始した。
このような最近の進展は、同社が臨床試験の進捗を続けていることに伴うもので、2023年第4四半期時点で約6億ドルの現預金があり、2027年前半まで研究開発努力を維持できる体制が整っている。
以上、同社の最新動向をお伝えし、投資家の皆様に同社の進展と可能性についての重要な洞察を提供した。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。