カリフォルニア州レッドウッドシティ - 希少疾患の治療薬開発に注力するバイオ医薬品企業Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) は、プラダーウィリー症候群（PWS）を対象としたDCCR錠剤の新薬承認申請（NDA）が米国食品医薬品局（FDA）に受理されたことを発表しました。FDAは本申請を優先審査品目に指定し、PDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方箋薬ユーザーフィー法）の目標措置日は2024年12月27日です。
PWSは、過食症として知られる慢性的な空腹感を特徴とするまれな遺伝性疾患で、生命を脅かす肥満やその関連疾患につながる可能性がある。現在、PWSの嚥下機能亢進と関連症状に特化した治療薬は承認されていない。
FDAによる優先審査の指定は、重篤な病態の治療の安全性や有効性を著しく改善する可能性のある医薬品にのみ与えられている。この迅速審査は、有望な新しい治療法をより早く患者に提供することを目的として、FDAの決定スケジュールを短縮するものである。
DCCR（ジアゾキシド・コリン徐放錠）は、1日1回経口投与の薬である。親分子のジアゾキシドは、他の希少疾患では使用されているが、PWSでは現在承認されていない。ソレノ社のNDA申請は、PWS患者の嚥下過多だけでなく、攻撃的行動、体脂肪、その他の代謝パラメータの管理におけるDCCRの可能性を示した第3相プログラムを含む、複数の臨床試験のデータによって裏付けられている。
米国プラダー・ウィリー症候群協会によると、PWSは出生児約15,000人に1人の割合で発症するという。この障害が患者とその家族に与える影響は深刻で、しばしば認知障害、行動上の問題、身体的合併症を伴う。
同社はまた、FDAがこの申請についてさらに議論するために諮問委員会を開催する意向であることを明らかにした。ソレノ社のCEOであるAnish Bhatnagar医学博士は、PWSコミュニティーの支援に感謝の意を表明し、審査プロセスを通じてFDAと協力していくことを強調しました。
ソレノ・セラピューティクス社は、米国でジアゾキシド・コリンのブレークスルー指定とファスト・トラック指定を、また米国と欧州の両方でPWSの希少疾病用医薬品指定を受けています。
この発表はソレノ・セラピューティクス社のプレスリリースに基づくものです。審査プロセスが継続する中、PWSコミュニティと投資家は注視しており、諮問委員会の会合とPDUFA目標措置日がDCCRの承認の可能性における次の大きなマイルストーンとなります。
その他の最近のニュースでは、ソレノ・セラピューティクス社が大きく前進している。同社はプラダーウィリー症候群の治療薬であるDCCRの新薬承認申請（NDA）をFDAに提出した。Piper Sandlerは、Solenoの包括的な利点、クリーンな安全性プロファイル、FDAが認める否定できないアンメットニーズを挙げて、前向きな見通しを維持しています。
さらに、Soleno Therapeuticsの取締役会には大きな変化があり、Matthew Pauls氏が新たに独立取締役に就任し、バイオテクノロジーのベテランであるDawn Carter Bir氏が取締役に加わりました。同社はまた、財務の柔軟性を強化することを目的として、ジェフリーズLLCと1億5000万ドルを上限とする普通株式売却の可能性について合意しました。
さらに、ソレノ・セラピューティクスは、修正再修正された2014年株式インセンティブ・プランに基づき、トップ・エグゼクティブを含む従業員に業績連動型譲渡制限付株式ユニットを付与しました。この動きは、従業員の利益と会社の業績を一致させる戦略の一環です。最後に、同社はカリフォルニア州レッドウッド・シティに新たなオフィスのリースを確保し、企業拠点を拡大した。これらは、同社が現在進めている事業および戦略的イニシアチブの最近の進展である。
InvestingProの洞察
Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO)が最近、DCCR錠剤のFDA優先審査ステータスを取得したことで注目を集める中、投資家は同社の財務状況と株価パフォーマンスを注意深く見守っています。InvestingProのヒントによると、ソレノはバランスシート上、負債よりも現金を多く保有しており、承認プロセスを進める上で財務の安定性をもたらす可能性がある。さらに、アナリストは同社が今年黒字になると予測しており、過去12ヶ月間黒字でなかった同社にとって転換点となる可能性がある。
InvestingProのデータによると、Soleno Therapeuticsの時価総額は約1億7,900万ドルで、同社の現在の市場評価を反映しています。このような課題にもかかわらず、株価は過去1年間で815.28%という目覚ましいリターンを記録しており、投資家の大きな信頼を得ています。しかし、株価は6.39という高い株価純資産倍率で取引されており、簿価に比べて高く評価されている可能性がある。
Soleno Therapeuticsへの投資を検討している方は、InvestingProに11のInvestingPro Tipsが追加されており、同社の財務と市場パフォーマンスに関するより深い洞察を提供していることに注目する価値があります。
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