木曜日、H.C. Wainwright は、RGX-121 の CAMPSIITE 試験の新たな長期データの発表を受け、Regenxbio Inc.MPSⅡまたはハンター症候群の治療を評価するこの試験では、ヘパラン硫酸D2S6の脳脊髄液レベルが中央値で85％低下し、正常レベルに近づき、最長2年間持続することが示された。
CAMPSIITE試験の主要フェーズでは、RGX-121の投与により主要評価項目が達成され、16週時点でD2S6濃度が最大減弱疾患レベルを下回り、統計学的に有意なp値は0.00016であった。さらに、主要投与量レベルの患者の80％が、投与後18ヵ月以上経過した最終時点で酵素補充療法を受けていなかった。
25人の患者を対象としたこの試験では、RGX-121の忍容性が確認された。最も一般的な治療有害事象（TEAE）は、73.3％の参加者が経験した嘔吐であり、60％の参加者が発熱、咳、胃腸炎などの症状を経験した。これらの有害事象の大部分は軽度から中等度に分類され、試験中止に至った有害事象はなかった。
Regenxbio社の経営陣は、生物製剤承認申請（BLA）の提出が2024年第3四半期に予定されていることを明らかにした。確認試験は2025年後半に登録が開始され、加速承認パスウェイによるFDA承認の可能性がある。同社はまた、RGX-121の承認の可能性に続き、Regenxbioが優先審査バウチャーを受け取る可能性を強調した。
H.C.ウェインライトによる「買い」のレーティングと目標株価の再表明は、最近の臨床試験結果を受けたRegenxbio社の見通しに対する同社の前向きな見方を反映したものである。薬事承認に向けた同社の進展は計画通りに進んでいるようで、今後数年のうちに重要なマイルストーンが期待される。
他の最近のニュースでは、リジェンクスバイオ社が遺伝子治療プログラムで大きく前進した。ハンター症候群としても知られるムコ多糖症II型（MPS II）の遺伝子治療薬RGX-121のCAMPSIITE試験で有望な結果が得られた。
このデータから、脳疾患の主要なバイオマーカーが持続的に減少し、かなりの数の患者が標準的な酵素補充療法を中止できることが明らかになった。同社は、2024年第3四半期の生物製剤承認申請（BLA）提出に向けて準備を進めており、2025年の優先審査品目につながる可能性がある。
加えて、REGENXBIOは2024年第2四半期の決算報告会見で強固な財務状況を報告し、3億2,700万ドルの現金、現金同等物、有価証券があり、2026年まで事業を支えることができると予想された。同社はまた、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、湿性加齢黄斑変性症（wet AMD）、糖尿病黄斑浮腫（DME）を標的とした遺伝子治療など、他の優先プログラムの進展についても説明した。
これらは、遺伝子治療の研究開発における同社の進歩を際立たせる最近の進展である。遺伝子治療パイプラインの発展に対する同社のコミットメントは、強力な臨床データと戦略的規制計画によって裏付けられている。しかし、これらの知見や計画は、同社自身の声明と独立アナリストの分析に基づいていることに留意することが重要である。
InvestingPro社の洞察
InvestingProによる最新の洞察は、Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX)の財務状況が混在していることを明らかにしている。ポジティブな面では、同社はバランスシート上で負債よりも多くの現金を保有しており、これは運営上のニーズや研究開発への投資にクッションを提供する可能性がある。さらに、流動資産は短期債務を上回っており、当面の財務安定性を示唆している。RGX-121の生物製剤承認申請に向けて前進する同社にとって、このような財務状況は極めて重要である。
しかしながら、財務指標はいくつかの課題も浮き彫りにしている。リジェネクスバイオは現在黒字ではなく、アナリストも年内の黒字化は見込んでいない。同社の売上総利益率の低さは際立っており、2024年第2四半期時点で過去12ヶ月間の利益率はマイナスとなっている。投資家の懸念を反映して、株価は過去6ヵ月間にわたって大幅に下落している。投資家にとって、RGX-121の臨床的進展と長期的可能性とを天秤にかけるには、こうした財務面の考慮が不可欠である。
Regenxbioの財務の健全性をより深く知りたい方のために、InvestingProはさらなる洞察と指標を提供しています。現在、InvestingProのプラットフォームでは、さらに8つのヒントが利用可能であり、投資家に同社の財務および運営状況についてより包括的な理解を提供することができます。InvestingProのRegenxbioに関する詳細情報をご覧いただき、投資判断にお役立てください。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。