フロリダ州ゲインズビル - 臨床段階のバイオテクノロジー企業であるサイクロ・セラピューティクス社（NASDAQ:CYTH）は、ニーマン・ピック病C1型（NPC1）の治療に焦点を当てた現在進行中のTransportNPC™試験およびサブ試験の予備データを発表した。この研究結果は、9月3日から6日までポルトガルのポルトで開催された先天代謝異常学会年次シンポジウム2024で発表された。
2024年5月に完了したTransportNPC™試験は、104名の患者を対象とした国際共同第3相試験であり、NPC1の患者規模、期間、臨床転帰の幅広さが特筆される。小児治験計画の一部であるこのサブスタディは、出生から3歳までの患者を対象に、この疾患の内臓の側面を対象としている。
サイクロ・セラピューティック社のN・スコット・ファイン最高経営責任者（CEO）は、本試験の進展と2025年前半に予定されている中間データ発表の可能性について楽観的な見方を示した。グローバル治験責任医師であるキャロライン・ヘイスティングス教授は、予備的安全性データとNPC症状に対する本治療の潜在的影響について強調した。
TransportNPC™試験の主要評価項目は、歩行、巧緻運動、発話、嚥下、認知を測定する5D-NPC-CSSの変化を治験薬Trappsol® Cyclo™とプラセボとの間で比較することです。2024年6月30日現在、参加者の平均投与期間は44週間で、6名の患者が病勢進行によりTrappsol® Cyclo™の非盲検試験に移行している。
本試験の安全性に関する所見によると、報告された625件の有害事象のほとんどは軽度で、NPCの基礎疾患に関連するものでした。また、最年少の患者を対象としたサブスタディでも、治療に関連した重篤な有害事象は認められず、これまでの試験と一貫した安全性プロファイルが示されました。
同社は、統計学的有意性が認められた場合、48週間の中間データに基づいて承認申請を行う予定である。本試験は、早期介入および病勢進行の予防に関する知見を得ることを目的としており、登録患者がそれぞれの治療期間を完了した時点で結果が得られる予定である。
本記事はCyclo Therapeutics社のプレスリリースに基づく。同社はまた、Trappsol® Cyclo™を静脈内投与する早期アルツハイマー病に対するフェーズ2b臨床試験を、拡大アクセス・プログラムから得られた有望なデータを受けて実施している。サイクロ・セラピューティクス社は、希少で致死的な遺伝性疾患の治療法の開発に取り組んでおり、現在いくつかの臨床試験が進行中である。
その他の最近のニュースとして、チクロ・セラピューティクスとラファエル・ホールディングスは、ニーマン・ピック病C1型治療薬Trappsol Cycloの開発を進めることを目的とした最終的な合併契約を発表した。合併は株主の承認を経て2024年後半に完了する予定。サイクロ・セラピューティクスの株主は、ラファエル・ホールディングスのクラスB普通株式を受け取ることになっており、交換比率はサイクロ・セラピューティクスの株式が1株0.95ドルとなる。
さらに、Cyclo Therapeutics社はRafael Holdings社との間で200万ドルの転換可能約束手形を確保し、運転資金と企業目的に使用する。同社はまた、アルツハイマー病治療法について欧州特許庁から承認を受け、2024年に発効する予定である。
こうした動きを受けて、マキシム・グループはサイクロ・セラピューティクス株を「買い」から「ホールド」に格下げし、アセンダント・キャピタルは「買い」を再確認したが、目標株価は引き下げた。また、H.C.ウェインライトは、買収条件に合わせて株価をニュートラルに格下げした。これらの最近の動向は、ラファエル・ホールディングスとの合併を進め、研究開発努力を続けるサイクロ・セラピューティクスの進化する状況を反映している。
InvestingProの洞察
Cyclo Therapeutics (NASDAQ:CYTH)が臨床試験で躍進を続ける中、同社を取り巻く財務の健全性と市場のセンチメントも、その将来性を評価する上で重要な役割を果たす。InvestingProの最近の指標によると、Cyclo Therapeuticsの時価総額は2,039万ドルで、市場における同社の評価を反映している。課題に直面しているにもかかわらず、同社は2024年第2四半期現在、過去12ヶ月間で91.56％という素晴らしい売上総利益率を誇っており、売上原価を考慮した後、収益のかなりの部分を保持する能力を強調しています。
InvestingProのTipsによると、株価は過去1週間、1ヶ月、3ヶ月でそれぞれ-7.7%、-32.96%、-44.05%と大幅な下落を経験しているが、アナリストは同社が今年黒字になると予測している。これは、最近のボラティリティを乗り切ってきた投資家にとって、好転の可能性を示している可能性がある。さらに、株価は現在52週安値近辺で取引されており、同社の長期的な可能性を信じる投資家にとっては、特に純利益の増加が見込まれることから、買い場となる可能性がある。
より詳細な分析を求める投資家のために、https://www.investing.com/pro/CYTH、Cyclo Therapeuticsの業績と市場での地位に関する貴重な洞察を提供する、追加の16のInvestingProヒントが用意されています。これらのヒントは、キャッシュフローの懸念から市場動向に至るまで、同社の財務の様々な側面を包括的に見ており、投資家が情報に基づいた意思決定を行うのに役立ちます。
Cyclo Therapeuticsが臨床プログラムを進め、上市の可能性に近づくにつれ、同社の歩みを追う関係者にとって、科学的進展と財務指標の両方を注視することが鍵となるだろう。
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