BridgeBio Pharma（NASDAQ:BBIO）は月曜日、H.C. Wainwrightから買い推奨と43.00ドルの目標株価を維持しました。この評価は、BridgeBioのBBP-812が米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先端治療（RMAT）指定を受けたという最近の発表を受けてのものです。この遺伝子治療は、希少で重度の遺伝性疾患であるCanavan病の治療を目的として開発中です。
FDAがCANaspireフェーズ1/2試験の最初の8人の患者から12ヶ月間の安全性と有効性データをレビューした後、RMAT指定が与えられました。これは有望な再生医療治療法の開発と審査を迅速化することを目的としています。これまでの試験結果によると、BBP-812を投与され、少なくとも1回のフォローアップ評価を受けたすべての患者で、機能改善と疾患バイオマーカーの減少が見られました。
BridgeBioのBBP-812は以前、FDAからオーファンドラッグ指定（ODD）と希少小児疾患指定（RPDD）を受けており、欧州医薬品庁（EMA）からもオーファンドラッグ指定を受けています。RPDDにより、承認時にBBP-812は優先審査バウチャー（PRV）の資格を得る可能性があります。H.C. Wainwrightによると、この候補薬の成功によりBridgeBioの評価予測が上昇する可能性があるとしています。
RMAT指定には、ファストトラックおよびブレークスルーセラピー指定プログラムの利点が含まれており、FDAとのより頻繁な対話や迅速な審査プロセスの可能性を提供します。この最近の進展は、BridgeBioのBBP-812が臨床試験を進める上で重要な一歩となる可能性があります。
その他の最近のニュースでは、BridgeBio Pharmaは遺伝子治療プログラムBBP-631の中止を発表し、研究開発費で5000万ドル以上の節約が見込まれています。しかし、Piper Sandlerは同社のオーバーウェイト評価と46.00ドルの目標株価を維持しており、BridgeBioのパイプラインにおける潜在的な進展を挙げています。これには、ATTR-CM治療用のacoramidisの承認可能性や、encaleretとinfigratinibのフェーズ3データの発表予定が含まれています。
BridgeBioはまた、Canavan病治療を目的とした遺伝子治療BBP-812に対して、FDAから再生医療先端治療指定を受けました。これは進行中のCANaspireフェーズ1/2試験からの有望なデータに基づいています。さらに、同社は投資家コンソーシアムから3億ドルの投資を受けたGondolaBioという合弁会社を設立し、新しい治療法の開発を加速させることを目指しています。
Oppenheimer、Mizuho、H.C. Wainwright、TD Cowenなどのアナリスト企業は、BridgeBio Pharmaの治験薬acoramidisに関する最近の進展を受けて、同社に対する肯定的な評価を再確認しています。これらの評価は、同社のフェーズ3 ATTRibute-CM試験の有望な結果を強調しています。
InvestingProの洞察
BridgeBio Pharmaの最近のCanavan病遺伝子治療に対するRMAT指定は、同社の道のりにおける有望な一歩です。より広範な財務的視点を提供するために、InvestingProのデータによると、BridgeBioの時価総額は49.2億ドルで、バイオテク業界で重要な存在感を示しています。2024年第2四半期時点での過去12ヶ月間の3761%を超える印象的な収益成長にもかかわらず、InvestingProのアナリストは高い収益評価倍率と、P/E比率-10.11で示される近い将来の収益性の欠如を指摘しています。さらに、BridgeBioの株価は過去1週間で-14.72%の価格総リターンを記録し、顕著な下落を経験しています。
InvestingProのヒントによると、アナリストは今年の売上成長を予想していますが、この期間内にBridgeBioが収益を上げるとは予想していません。しかし、2人のアナリストが今後の期間の収益予想を上方修正しており、同社の将来の業績に対する楽観的な見方を反映しています。また、BridgeBioの流動資産が短期債務を上回っていることは、株主への配当支払いがないにもかかわらず、ある程度の財務的安定性を提供していることに注目する価値があります。BridgeBioの財務状況と将来の見通しについてより深く掘り下げたい方は、InvestingProで追加のヒントを提供しています。詳細はhttps://jp.investing.com/pro/BBIOでご覧いただけます。
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