PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR)は本日、肥満治療を目的としたRNA干渉（RNAi）療法であるARO-INHBEの第1/2a相臨床試験開始に向けて規制当局の承認を求めたと発表しました。この治験薬は、既存の肥満治療薬に比べて潜在的な利点となる、除脂肪体重を維持しながら体重と脂肪量を減少させることを目的としています。
ARO-INHBEは、脂肪組織におけるエネルギー恒常性と脂肪蓄積に関与するINHBE遺伝子とその産物であるActivin Eを標的としています。前臨床研究では、このパスウェイを阻害することで体重と脂肪量の減少につながる可能性が示唆されています。Arrowheadの探索・トランスレーショナル医療部門長であるJames Hamilton医師は、有望な前臨床データと今後の臨床研究に基づいて、この治療法の可能性に対して楽観的な見方を示しました。
臨床試験申請はニュージーランドで審査のために提出されました。承認された場合、AROINHBE-1001と呼ばれるこの研究では、最大78人の肥満成人ボランティアを対象に、ARO-INHBEの安全性、忍容性、薬物動態、薬力学を評価します。研究は2部構成で行われ、第1部ではARO-INHBEの単独療法を評価し、第2部ではARO-INHBEと2型糖尿病および体重管理のための承認薬であるtirzepatideとの併用療法を評価します。
Arrowheadは、2024年末までに2つ目の肥満治療候補薬であるARO-ALK7の臨床試験開始に向けた規制当局の承認申請も計画しています。ARO-INHBEとARO-ALK7はともに、難治性疾患の原因となる遺伝子をサイレンシングすることを目的としたArrowheadのRNAiベースの治療薬ポートフォリオの一部です。
Arrowhead Pharmaceuticalsは、特定のタンパク質の産生を減少させるために遺伝子サイレンシングを引き起こすRNAiベースの治療薬の開発で知られています。同社のアプローチは、生細胞に存在する自然なRNA干渉メカニズムを活用しています。
このニュースはプレスリリースに基づいており、リリース内の将来予測に関する記述は、規制当局の決定や進行中のCOVID-19パンデミックの影響を含む様々な要因と不確実性の影響を受けます。Arrowheadの実際の結果は、将来予測に関する記述で概説された予想される結果と異なる可能性があります。
その他の最近のニュースでは、Arrowhead Pharmaceuticalsが臨床試験で大きな進展を遂げています。同社の薬剤plozasiranは、希少遺伝性疾患である家族性カイロミクロン血症（FCS）の治療薬として、FDAからBreakthrough Therapy指定を受けました。臨床試験では、plozasiranがFCS患者のトリグリセリドをベースラインから80%減少させ、急性膵炎のリスクを83%低下させることが示されています。
Arrowheadは2024年末までにFDAに新薬申請を提出する計画で、また肥満および代謝疾患治療のための2つのRNA干渉候補薬であるARO-INHBEとARO-ALK7の前臨床開発の最終段階も進めています。
同社は2024年度第3四半期の業績で1億7080万ドルの純損失を報告し、現金および投資の総額は4億3670万ドルでした。パイプライン開発を支援するため、ArrowheadはSixth Streetから4億ドルの融資を確保しました。
アナリストの評価に関しては、ArrowheadはTD CowenとH.C. Wainwrightのアナリストから買い推奨の再確認を受けました。CitiとPiper Sandlerもそれぞれ中立とオーバーウェイトの評価を維持しています。これらの最近の動向は、患者の転帰改善に向けたArrowheadの継続的な取り組みの最新ステップを反映しています。
InvestingProの洞察
Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR)が革新的なRNAiベースの治療法を推進する中、同社の財務状況と市場パフォーマンスは、その科学的な取り組みの背景を提供しています。Arrowheadの時価総額は現在25.9億ドルで、バイオテクノロジーセクターにおける同社の位置を反映しています。しかし、同社の財務指標は課題を示しており、-4.49のマイナスのP/E比率は、現在の収益性の欠如にもかかわらず、投資家が将来の成長を期待していることを示唆しています。
InvestingProのヒントによると、Arrowheadは急速に現金準備金を使い果たしており、アナリストは今後の期間の収益見通しを下方修正しています。さらに、今年の売上高が減少する可能性があり、同じ期間内での収益性は期待されていません。これらの財務的な逆風にもかかわらず、Arrowheadの流動資産は短期債務を上回っており、臨床試験を進める上でいくらかの財務的安定性を提供しています。
株価パフォーマンスの観点から、ARWRは過去1ヶ月間で-16.06%の著しい下落を経験し、現在52週安値付近で取引されています。これは、同社のRNAi治療法の長期的な見通しを信じ、現在の変動性に耐える意思のある投資家にとって、潜在的な参入ポイントを表す可能性があります。InvestingProの分析によると、Arrowheadの公正価値は15.28ドルですが、アナリストはより高い50.5ドルの目標を設定しており、評価の観点に相違があることを示しています。
Arrowheadの財務状況と将来の見通しについてより深く掘り下げたい方には、InvestingProが追加のヒントと指標を提供しており、https://jp.investing.com/pro/ARWRで合計13のInvestingProヒントが利用可能です。これらの洞察は、RNAi治療法開発の最前線にいながら財務的課題を乗り越えようとしている企業に対する投資家の関心について、より情報に基づいた決定を下すのに役立ちます。
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