CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, England - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) は、遺伝性血管性浮腫（HAE）の新規経口治療薬候補であるsebetralstatの販売承認申請（MAA）を、英国、スイス、オーストラリア、シンガポールの規制当局に提出しました。これらの申請はAccess Consortiumの枠組みを通じて行われ、世界中のHAE患者のための経口オンデマンド治療の未充足ニーズに対応することを目指しています。
承認されれば、sebetralstatは12歳以上の成人および青年におけるHAE発作のオンデマンド管理のための初めての経口薬となる可能性があります。この進展は、KalVistaが最近発表した米国FDAによる2025年6月17日のPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）期日の設定と、欧州医薬品庁（EMA）によるMAAの受理に続くものです。
MAAは、KONFIDENT第3相臨床試験のデータに基づいています。この試験では、sebetralstatがプラセボと比較して症状緩和の開始を有意に加速させることが示されました。進行中のKONFIDENT-Sオープンラベル延長試験では、sebetralstatの一貫した安全性と有効性プロファイルが示され、喉頭発作の症状緩和開始までの中央値は1.3時間でした。
さらに、2〜11歳の小児を対象としたsebetralstatを評価するKONFIDENT-KID臨床試験が、2024年6月に予定より早く投与を開始しました。承認されれば、この試験によりsebetralstatがこの年齢層で初めての経口オンデマンド療法となる可能性があります。
Sebetralstatは、米国FDAからFast TrackおよびOrphan Drug指定を受けており、EMAからも同様の指定を受けています。HAEは、体の様々な部位に自然発生的で多くの場合痛みを伴う腫れが生じる稀な遺伝性疾患で、影響を受ける部位によっては生命を脅かす可能性があります。現在のHAEのオンデマンド治療は、静脈内投与または皮下投与が必要であり、sebetralstatのようなより利用しやすい治療選択肢の必要性が強調されています。
KalVistaの患者ニーズと既存療法の限界に焦点を当てたアプローチは、HAE患者の生活を大きく改善する可能性のある治療法の開発を形作ってきました。この記事の情報は、KalVista Pharmaceuticals, Inc.のプレスリリースに基づいています。
最近のその他のニュースでは、KalVista Pharmaceuticalsは遺伝性血管性浮腫（HAE）の潜在的治療薬であるsebetralstatの開発において大きな進展を遂げています。Jones Tradingは、KalVistaのカバレッジを開始し、35.00ドルの目標株価でBuy評価を発表しました。同社は、2025年6月17日のsebetralstatに関するFDAのPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）期日が近づくにつれて、同社の株価が回復すると予想しています。一方、H.C. WainwrightとLeerink Partnersは、それぞれBuyとOutperform評価を再確認し、目標株価を20.00ドルとしています。
KalVistaはまた、バイオ医薬品業界で25年以上の財務および戦略的計画の経験を持つBrian Piekosを新CFOに任命したことを発表しました。同社のsebetralstatに関する新薬申請（NDA）はFDAに受理され、欧州医薬品庁（EMA）は販売承認申請（MAA）の審査を開始し、欧州市場への薬剤導入に向けて進展を示しています。
さらに、KalVistaはsebetralstatの小児試験を開始し、2024年第4四半期に青年および成人患者を対象とした研究を開始する計画です。これらは、重要な未充足の医療ニーズがある疾患に対する革新的な治療法を提供するためのKalVistaの継続的な取り組みにおける最近の進展です。
InvestingPro Insights
KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV)のsebetralstatに関する最近の規制当局への申請は、HAE治療における未充足ニーズへの取り組みへのコミットメントを反映しています。この戦略的な動きは、同社の財務状況と市場パフォーマンスに合致しています。
InvestingProのデータによると、KalVistaの時価総額は533.28百万ドルで、同社の潜在性に対する投資家の大きな関心を示しています。過去1週間の株価リターンは26.18%と顕著で、これらの最近の進展を巡る市場のポジティブな見方を示唆しています。
しかし、KalVistaは現在損失を出しており、過去12ヶ月間の粗利益はマイナス93.47百万ドルであることに注意が必要です。これは、InvestingPro Tipが指摘するように、過去12ヶ月間で収益性がないことと一致します。これは、製品を市場に投入する前に多額の研究開発費を要するバイオテクノロジー企業の開発段階では珍しくありません。
別のInvestingPro Tipは、KalVistaが負債よりも多くの現金を貸借対照表上に保有していることを明らかにしています。この財務的なクッションは、同社がsebetralstatの規制承認プロセスと潜在的な商業化を進める上で重要となる可能性があります。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProはKalVista Pharmaceuticalsに関する7つの追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより深い洞察を得ることができます。
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