ロンドンおよびニューヨーク - 臨床段階の遺伝子医薬品会社であるMeiraGTx Holdings plc（NASDAQ:MGTX）は、パーキンソン病治療に焦点を当てた最新の臨床試験MGT-GAD-025の有望な結果を発表しました。この研究は、安全性と忍容性という主要目標を達成し、特発性パーキンソン病患者の主要な有効性エンドポイントにおいても著しい改善を示しました。
26週間続いたこの試験は、無作為化二重盲検シャム対照試験で、遺伝子治療製品AAV-GADの2つの用量レベルの効果をシャム処置と比較しました。参加者は全員レボドパ治療への反応性の既往があり、視床下核への両側注入によって治療を受けました。
5人の被験者からなる高用量群では、薬物オフ時のUPDRS（統一パーキンソン病評価尺度）パート3スコアで平均18ポイントの改善が見られ、これは臨床的に意味のある変化と考えられています。高用量群と低用量群の両方で、生活の質を測るPDQ-39（パーキンソン病質問票）スコアにおいて、ベースラインからそれぞれ8ポイントと6ポイントの有意な改善が見られました。
AAV-GAD研究の主任研究者であるAli Rezai博士は、高用量治療を受けた患者の運動スコアの大幅な改善と生活の質の向上を強調し、結果に対して楽観的な見解を示しました。MeiraGTxの社長兼CEOであるAlexandria Forbes博士も同様の見解を示し、全ての用量でのAAV-GADの安全性と、パーキンソン病の回路機能を正常化する可能性を指摘しました。
この小規模なシャム対照試験の有望な結果により、さらなる臨床開発への道が開かれました。同社は、第3相試験の開始を目指して、米国、欧州、日本の規制当局と協議する計画です。
パーキンソン病は米国で約100万人、世界で1000万人以上が罹患しています。ほとんどの患者は最初はドパミン補充療法に反応しますが、時間とともにその効果が低下する可能性があるため、AAV-GADのような代替治療法が研究者にとって重要な焦点となっています。
MeiraGTxは遺伝子医薬品を専門とし、独自の製造プラットフォームを開発しています。同社のパイプラインには、後期臨床段階のプログラムと一貫した製造能力が含まれています。
この記事はMeiraGTx Holdings plcのプレスリリースに基づいています。
最近のその他のニュースでは、MeiraGTx Holdingsがさまざまな財務分析と開発の対象となっています。Piper Sandlerは、MeiraGTxの株式に対するOverweightの評価を維持し、短期的な触媒の可能性とジョンソン・エンド・ジョンソンとのパートナーシップによる2億8500万ドルのマイルストーン支払いの予想を強調しました。この支払いは、来年の遺伝子治療製品AAV-RPGRの最初の商業販売に関連しています。
RBC Capitalは、MeiraGTxの目標株価を9.00ドルに調整し、Outperformの評価を維持しました。これは同社の第2四半期の業績と、Sanofiによる3000万ドルの投資を含む5000万ドルの株式資金調達契約に続くものです。同社はまた、口腔乾燥症の治療についてFDAと協議中であり、X連鎖網膜色素変性症の治療に関する重要な試験結果を今年後半に期待しています。
MeiraGTxはまた、1株4ドルで1250万株の普通株を公募し、総額5000万ドルの収益を見込んでいます。この収益は、研究開発費や臨床試験費用を含む一般的な企業目的に使用される予定です。
同時に、Chardan Capital MarketsはMeiraGTxのカバレッジを開始し、Buy評価を付けました。同社は、AQUAx研究からの有望な第1相データ、Janssen Pharmaceuticalsとの最近の契約、およびMeiraGTxの前臨床パイプラインの強さを強調しました。
これらは、MeiraGTxの継続的な財務および研究活動を示す最近の動向です。
InvestingProの洞察
MeiraGTx Holdings plc（NASDAQ:MGTX）がパーキンソン病治療の有望な進展を遂げる中、投資家は主要な財務指標と専門家の洞察を考慮すべきです。InvestingProのデータによると、同社の時価総額は359.13百万ドルで、重要な潜在性を持つ臨床段階のバイオテク企業としての位置を反映しています。
InvestingProのヒントによると、MGTXは過去1週間で11.81%の株価総リターンを記録し、大幅な上昇を見せています。この最近の上昇は、パーキンソン病治療の良好な臨床試験結果の発表によるものかもしれません。ただし、研究開発に多額の投資を行う臨床段階のバイオテク企業にとっては珍しくありませんが、同社は過去12ヶ月間で利益を上げていないことに注意が必要です。
別のInvestingProのヒントは、MGTXが急速に現金を消費していることを示しており、臨床試験や薬剤開発の資本集約的な性質を考えると、投資家が注意深く監視すべき要因です。一方で、同社は適度な水準の負債で運営されており、流動資産が短期債務を上回っているため、治療法の商業化に向けて進む中で、ある程度の財務的柔軟性を提供しています。
より包括的な分析を求める投資家にとって、InvestingProはMGTXの投資潜在性を評価する上で価値のある追加のヒントと洞察を提供しています。MGTXについては、さらに5つのInvestingProヒントが利用可能で、同社の財務健全性と市場ポジションについてより深い理解を提供しています。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。