メリーランド州ロックビル - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) は、一般的な網膜疾患である湿潤型加齢黄斑変性症（湿潤型AMD）の治療において大きな進展を報告しました。アメリカ眼科学会の会議で発表されたフェーズII副試験のデータによると、遺伝子治療候補であるABBV-RGX-314を投与された両眼性湿潤型AMD患者の治療負担が97%減少したことが示されました。
この副試験では、以前にABBV-RGX-314を片眼に投与された患者の反対眼を治療し、両眼への単回投与の安全性と有効性を判断することを目的としていました。治療後9ヶ月の時点で、大多数の患者が追加注射を全く必要としないか、1回のみの追加注射で済み、78%の患者が完全に注射不要となり、視力と網膜厚を安定して維持していました。
REGENXBIOの社長兼CEOであるCurran Simpsonは、ABBV-RGX-314が湿潤型AMDの治療選択肢を変革する可能性を強調し、通常は頻繁な生涯注射が必要な状態に対して1回の治療を提供できる可能性を指摘しました。データを発表したArshad Khanani博士は、これが一般的な網膜疾患の治療における遺伝子治療の画期的な出来事であることを強調しました。
2024年9月11日までの安全性データによると、ABBV-RGX-314は良好な忍容性を示し、重大な薬剤関連有害事象や眼内炎症の症例は報告されませんでした。最も一般的な副作用は軽度で、迅速に解消されました。
REGENXBIOは、アッヴィと協力して、ABBV-RGX-314を湿潤型AMDだけでなく、糖尿病性網膜症やその他の慢性網膜疾患の潜在的治療法として研究しています。この治療法は、網膜内の液体蓄積に寄与する漏出性血管の成長に関与するVEGFを阻害することで作用します。
湿潤型AMDは、特に米国、欧州、日本において視力喪失の重要な原因となっています。現在の治療法では継続的な眼内注射が必要であり、治療の遵守が困難で、時間の経過とともに視力が低下することがよくあります。
このニュースはREGENXBIO Inc.のプレスリリースに基づいており、網膜疾患に対する遺伝子治療の有望な進展を示しています。これは、湿潤型AMDに影響を受ける何百万人もの人々に新たな治療基準を提供する可能性があります。
その他の最近のニュースでは、Regenxbioは遺伝子治療プログラムで大きな進展を見せています。同社はハンター症候群に対するRGX-121遺伝子治療のCAMPSIITE試験から長期的な良好な結果を報告し、脳疾患の主要なバイオマーカーの持続的な減少を示し、多くの患者が標準的な酵素補充療法を中止できるようになりました。Raymond Jamesは、同社の多様な治療パイプラインによる成長の可能性を強調し、Regenxbioのカバレッジを再開し、アウトパフォーム評価を付けました。
Regenxbioはまた、Mitchell Chanを新たな執行副社長兼最高財務責任者に任命したことを発表しました。H.C. Wainwrightは、最近の試験結果を受けて同社の見通しに対して前向きな見方を示し、Regenxbioに対するBuy評価を維持しました。この生物工学企業は、2024年第3四半期にローリング生物学的製剤承認申請の提出を準備しており、2025年にはPriority Review Voucherにつながる可能性があります。
2024年第2四半期の決算発表で、Regenxbioは現金、現金同等物、および市場性のある有価証券で3億2,700万ドルの堅固な財務状況を報告しました。同社はまた、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、湿潤型加齢黄斑変性症、糖尿病性黄斑浮腫を標的とする遺伝子治療を含む他の優先プログラムの進展についても議論しました。これらはRegenxbioの遺伝子治療研究開発における最新の進展です。
InvestingPro Insights
REGENXBIOの湿潤型AMD治療における有望な進展は、同社にとって重要な時期に来ています。InvestingProのデータによると、REGENXBIOの時価総額は5億4,860万ドルで、革新的な遺伝子治療パイプラインに対する投資家の関心を反映しています。しかし、同社は財務的な課題に直面しており、2023年第2四半期までの過去12ヶ月間の収益は8,904万ドルで、前年比8.18%の減少を示しています。
これらの課題にもかかわらず、InvestingPro Tipsは、REGENXBIOが負債よりも多くの現金を保有していることを強調しており、研究開発努力を継続するための財務的柔軟性を提供しています。これは、ABBV-RGX-314のような画期的な治療法に多額の投資をしているバイオテク企業にとって一般的なシナリオである、急速な現金消費を考えると特に重要です。
フェーズII副試験からの最近の好ましいデータは、REGENXBIOが過去1週間で8.82%の価格総リターンを見せた理由を説明できるかもしれません。この上昇は、投資家が同社の臨床進展に好意的に反応していることを示唆しています。
REGENXBIOの収益性への道のりは依然として不確実であることに注意する価値があります。InvestingPro Tipsによると、アナリストは今年の同社の収益性を予想していません。これは、2023年第2四半期までの過去12ヶ月間のP/E比率が-2.32であることに反映されています。しかし、画期的な治療法の開発に焦点を当てているバイオテク企業にとっては、現在の収益性よりも治療法の潜在的な市場影響の方が重要かもしれません。
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