ニューヨーク - バイオ医薬品企業Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM)は、ナルコレプシーに伴う情動脱力発作（カタプレキシー）の治療薬候補AXS-12のENCOREフェーズ3試験で良好な結果を報告しました。この試験では、プラセボと比較してカタプレキシー発作の頻度が統計的に有意に減少し、認知機能とナルコレプシーの全般的な症状が改善されたことが示されました。
ENCORE試験は、AXS-12による6ヶ月間のオープンラベル治療期間の後、3週間の二重盲検プラセボ対照ランダム化中止期間で構成されていました。試験には68人の患者が登録され、そのうち42人がAXS-12の継続またはプラセボへの切り替えにランダムに割り付けられました。主要評価項目は達成され、AXS-12を継続した患者はプラセボ群と比較してカタプレキシー発作が少ないことが示されました。
注目すべきは、治療開始1ヶ月後に72%の患者がカタプレキシー発作の50%以上の改善を達成し、6ヶ月後にはこの数字が82%に上昇したことです。さらに、過度の日中の眠気と認知機能の改善が患者の大多数で報告され、長期的な安全性と忍容性のプロファイルも良好でした。
Michael Thorpy博士は、これらの結果がAXS-12をナルコレプシーの新たな重要な治療選択肢として支持するものであると指摘しました。ナルコレプシーは、様々な症状に対する適切な治療選択肢が不足している疾患です。Axsomeのヘリオット・タブトー最高経営責任者（CEO）は、AXS-12の新薬承認申請（NDA）に向けて進み、FDAとの事前NDA会議を要請する意向を表明しました。
AXS-12はナルコレプシー治療のための希少疾病用医薬品指定を受けており、FDA承認後、米国で7年間の市場独占権を得る可能性があります。この薬剤は少なくとも2039年まで特許で保護されています。
同社は、AXS-12の長期投与が以前に完了した試験と一貫した安全性を示したことを強調しました。最も一般的な有害事象は吐き気と頻脈でした。オープンラベル期間中の有害事象による中止率は17.6%でした。
ENCORE試験の結果はAxsome Therapeuticsのプレスリリースに基づくものであり、AXS-12がナルコレプシー患者の潜在的な治療選択肢として有望な見通しを提供しています。
その他の最近のニュースでは、Axsome Therapeuticsは2024年第3四半期に過去最高の売上を報告し、初めて1億ドルを超え、前年同期比81%増となりました。主に製品販売による収益はアナリストの予想を上回り、H.C. Wainwrightは買い推奨と180.00ドルの株価目標を再確認しました。同社の大うつ病治療薬AuvelityとAXS-12の過度の日中の眠気治療薬Sunosiが総売上に大きく貢献しました。
RBCキャピタル・マーケッツもAxsome株に対してアウトパフォーム評価を維持し、同社の最近の財務実績と将来の目標を反映して株価目標を132ドルに引き上げました。これらの利益にもかかわらず、Axsomeは6,460万ドルの純損失を報告しましたが、3億2,730万ドルの堅調な現金準備を維持しています。
最近の動向には、AxsomeのAuvelityの営業部門拡大計画と片頭痛治療薬AXS-07の潜在的な発売準備が含まれます。しかし、ADHDにおけるsolriamfetolのFOCUS試験は2025年第1四半期に延期されました。これらの最近の展開は、Axsomeが堅固な後期段階のパイプラインと営業部門拡大および市場アクセス拡大の戦略的計画を通じて成長にコミットしていることを強調しています。
InvestingProの洞察
Axsome TherapeuticsのAXS-12のナルコレプシー治療における良好な試験結果は、同社の強力な財務実績と市場ポジションと一致しています。InvestingProのデータによると、Axsomeは2023年第3四半期時点で過去12ヶ月間に51.47%の収益成長を示し、2023年第3四半期には81.27%の四半期収益成長を達成しました。この成長軌道は、AXS-12の潜在的な商業化を成功裏に進める同社の能力を裏付けています。
2023年第3四半期までの過去12ヶ月間の同社の粗利益率91.09%は特に注目に値します。InvestingProのヒントは、Axsomeの「印象的な粗利益率」を強調しており、これは薬剤の開発と潜在的な市場投入を支援するために必要な財務的柔軟性を提供する可能性があります。
これらの肯定的な指標にもかかわらず、Axsomeはまだ収益性を達成していないことに注意することが重要です。同期間の営業利益率は-72.65%でした。しかし、過去1年間で55.88%の株価リターンを示す同社の強力な市場パフォーマンスは、Axsomeのパイプラインと成長潜在性に対する投資家の信頼を示唆しています。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProはAxsome Therapeuticsに関する12の追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより深い洞察を提供しています。
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