マサチューセッツ州ベッドフォード - 現在の流動比率が5.09と健全で負債も最小限という強固な財務基盤を持つバイオテクノロジー企業Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK)は、重度の遺伝性てんかんであるドラベ症候群の治療を目的とした治験薬zorevunersenに対し、米国食品医薬品局（FDA）から画期的治療薬指定を受けました。この指定により、ドラベ症候群に対する初めての疾患修飾治療薬となる可能性があるzorevunersenの開発と審査プロセスが迅速化される可能性があります。
第1/2a相試験やオープンラベル延長試験を含む臨床試験では、zorevunersenが発作の頻度を大幅に減少させ、患者の認知機能や行動指標を改善することが示されています。これらの効果は、現在利用可能な最良の抗てんかん薬の効果に加えて観察されました。市場はこれらの進展に好意的に反応し、Stoke社の株価は年初来117.3%のリターンを記録しています。InvestingProの購読者は、Stoke社の財務健全性と市場ポジションに関する8つの追加的な重要なヒントを含む、さらなる洞察にアクセスできます。600回以上の投与が患者に行われ、一部の患者では3年以上にわたって投与されていますが、zorevunersenは一般的に忍容性が良好でした。
同社は現在、FDAおよび世界の規制当局とzorevunersenのグローバル第3相登録試験の開始について協議を行っています。第3相試験計画に関する最新情報は年末までに発表される予定です。
ドラベ症候群は、生後1年以内に発症する頻繁で長引く、治療抵抗性の発作を特徴とします。多くの場合、発達の遅れ、運動および平衡機能の問題、てんかんにおける突然予期せぬ死亡（SUDEP）のリスク上昇につながります。現在、ドラベ症候群に対して承認された疾患修飾療法はなく、約16,000出生に1人の割合で発症します。
Zorevunersenは、ドラベ症候群の根本的な遺伝的原因をターゲットとしています。SCN1A遺伝子の非変異コピーを利用してNaV1.1タンパク質の発現を増加させるよう設計されており、正常なタンパク質レベルを回復し、発作やその他の疾患の合併症を軽減することを目指しています。この薬剤はFDAと欧州医薬品庁（EMA）からオーファンドラッグ指定を受けており、FDAからは希少小児疾患指定も受けています。
画期的治療薬指定は、臨床的に重要なエンドポイントにおいて既存の治療法を大幅に上回る可能性があることを示唆する予備的な臨床エビデンスに基づいています。この指定により、zorevunersenはFDAのファストトラック指定の特徴を得ることができ、効率的な薬剤開発プログラムに関するより集中的なガイダンスやFDAの上級管理職の関与が含まれます。
この発表はStoke Therapeuticsのプレスリリースに基づいています。現在時価総額6億500万ドルの同社は、遺伝性疾患に対するRNA基盤の医薬品の開発に取り組んでおり、現在は中枢神経系および眼疾患に焦点を当てています。InvestingProのデータによると、81%の収益成長率と強力なアナリストの支持を受けており、革新的なパイプラインを前進させる良好な位置にあるようです。InvestingProの高度な財務ツールと専門家の洞察を購読することで、包括的な分析とリアルタイムのアラートをご利用いただけます。
その他の最近のニュースとしては、Stoke Therapeuticsは主力候補薬zorevunersenの有望な臨床試験結果の発表を受けて、TD CowenからBuy評価を維持しています。データはzorevunersenで治療を受けた患者の認知機能と行動の改善を示し、第3相ピボタル試験への進展計画につながりました。また、同社は取締役報酬に関する紛争を解決し、175,000ドルの和解金と最大415,000ドルの弁護士費用および経費の支払いに同意しました。この和解には、特定の取締役報酬方針の変更を維持するという会社の約束が含まれています。Stoke Therapeuticsのzorevunersenの進展は、中枢神経系障害を標的とする遺伝子医薬品分野における重要なステップを表すため、投資家や業界関係者から注目されています。進行中の研究で引き続き良好な結果が得られれば、ドラベ症候群の根本原因に対処する新しい治療法につながる可能性があります。さらに、ある大手証券会社はStoke Therapeuticsに対するBuy評価を維持し、目標株価を35ドルとしています。これらは、Stoke Therapeuticsの軌道を形作った最近の展開です。
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