カリフォルニア州レッドウッドシティ - コルチゾール効果をターゲットにした重度の疾患治療薬の開発を専門とするコルセプト・セラピューティクス・インコーポレイテッド（NASDAQ: CORT）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、別名ルー・ゲーリック病の患者を対象としたダズコリラントのフェーズ2 DAZALS試験が主要評価項目を達成しなかったと報告しました。この結果は、無作為化二重盲検プラセボ対照試験によるものです。
主要評価項目は、運動機能の低下を測定するALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）のスコア変化でした。ダズコリラントで治療を受けた患者は、プラセボを投与された患者と比較して統計的に有意な差を示しませんでした。しかし、24週間の試験期間中、高用量の300 mgダズコリラントを投与されたグループでは死亡例がなかったのに対し、プラセボグループでは5件の死亡が報告されました。
主要評価項目は達成されませんでしたが、試験の生存データに基づき、コルセプト社はすべての参加者が300 mg用量を投与できるオープンラベル延長試験を継続することを決定しました。この延長試験では、各患者が1年間の治療を完了した後の2025年3月に全生存期間を評価する予定です。
ダズコリラントは、重篤な疾患を治療し、未充足の医療ニーズを満たす薬剤に与えられる米国食品医薬品局（FDA）のファストトラック指定を受けています。コルセプト社のコルチゾール調節に焦点を当てた研究により、1000以上の独自の選択的コルチゾール調節剤が発見され、ダズコリラントはALSおよび他の神経疾患の潜在的治療薬として研究されています。
ALSは、米国とヨーロッパで55,000人以上が罹患している致命的な変性神経疾患です。身体機能を著しく損ない、診断後の平均余命は通常2〜5年です。ALSの患者、特に急速に進行する患者では、コルチゾールレベルの上昇または異常が観察されています。
DAZALS試験の詳細な結果は、来年の医学会議で発表される予定です。この試験には、ヨーロッパ、米国、カナダの施設で249人の患者が登録され、運動スキルおよび他の機能能力の低下を遅らせるダズコリラントの有効性を評価するよう設計されました。
この記事は、コルセプト・セラピューティクスのプレスリリースに基づいています。同社は、2012年に内因性高コルチゾール血症向けの最初のFDA承認薬を発売して以来、高コルチゾール血症、固形腫瘍、肝疾患など、複数の重度の疾患に対する高度な臨床試験を実施しています。InvestingProの分析によると、同社の財務健全性は「GREAT」の総合スコアを維持しており、最小限の負債と健全な流動比率3.7を保っています。CORTに関する詳細な洞察と16の追加ProTipsについては、InvestingProで利用可能な包括的なPro調査レポートにアクセスできます。
その他の最近のニュースでは、コルセプト・セラピューティクスは第3四半期の収益が大幅に増加し、前年同期比48%増の1億8250万ドルに達しました。また、同社は第3四半期の純利益が4720万ドルであったと報告しています。これらの最近の進展により、同社は2024年の通年収益ガイダンスを6億7500万ドルから7億ドルの間に引き上げました。
財務成長に加えて、コルセプト・セラピューティクスは薬剤パイプラインでも進展を見せています。同社は、クッシング症候群の治療薬であるレラコリラントの新薬申請を年末までに提出する予定です。この申請は、GRACEおよびGRADIENT試験の良好な結果に裏付けられています。
しかし、現在同社はTeva Pharmとコーリムのジェネリック版をめぐる訴訟に関与しています。それにもかかわらず、コルセプト・セラピューティクスは今後5年間で30億ドル規模の事業になることを目指し、その軌道に対して楽観的な見方を維持しています。同社は、年末までにCATALYSTフェーズ4試験とROSELLA試験から重要なデータが得られることを予想しており、これらが治療の状況を変革する可能性があります。
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