ボストン - 神経筋疾患および神経疾患に対するオリゴヌクレオチド療法の開発に焦点を当てる時価総額1億5300万ドルのバイオテクノロジー企業PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG)が規制上の障害に直面しています。米国食品医薬品局（FDA）がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療の試験に臨床ホールドを課したのです。FDAの通知は、CONNECT2-EDO51臨床試験に関する同社の治験薬申請（IND）に関するものです。このニュースは同社の株価に影響を与え、過去6ヶ月間で約73%下落しています。InvestingProのデータは、PepGenの財務状況に関するいくつかの重要な洞察を明らかにしており、加入者には12の追加のProTipsが提供されています。
CONNECT2-EDO51に臨床ホールドがかかったにもかかわらず、PepGenのカナダで進行中のCONNECT1-EDO51試験は影響を受けていません。このオープンラベル、多段階用量上昇試験であるPGN-EDO51の試験では、10 mg/kg用量コホートの登録が完了し、全参加者が少なくとも1回の投与を受けています。同社は、負債を上回る現金を保有する強固な財務状況を維持しており、8.47の流動比率は短期的な流動性が高いことを示しています。
PGN-EDO51は、ジストロフィン転写物のエクソン51をスキップすることでDMDの治療を目指すPepGenの治療候補です。これにより、患者の機能的なジストロフィンタンパク質の産生を回復させる可能性があります。このアプローチはDMD患者の約13%を対象としています。FDAはすでにPGN-EDO51にオーファンドラッグおよび希少小児疾患指定を与えています。
PepGenのR&D責任者であるPaul Streck医学博士兼MBAは、CONNECT2試験のINDに関するFDAの質問に可能な限り迅速に対応するため、FDAと緊密に協力する予定だと述べています。
CONNECT2試験は、25週間にわたる多国籍、二重盲検、プラセボ対照の第2相試験として設計されており、すでに英国で開始されています。
PepGenの独自のEnhanced Delivery Oligonucleotide（EDO）技術は、オリゴヌクレオチド治療の送達と効果を改善することを目的とした治療戦略の核心を成しています。
同社は、PGN-EDO51がまだ調査段階にあり、どの国でも使用が承認されていないことを注意喚起しています。FDAによる臨床ホールドは、CONNECT2試験が米国で進行する前に対処すべき問題があることを示しています。PepGenはFDAの決定の具体的な理由を明らかにしていませんが、30日以内に正式な臨床ホールドレターを受け取る予定です。InvestingProの分析によると、アナリストは楽観的な見方を維持しており、価格目標は6ドルから26ドルの範囲で、潜在的な上昇の可能性を示唆しています。現在の株価はInvestingProのフェアバリュー評価に基づくと割安に見えます。
この記事はPepGen Inc.のプレスリリースに基づいています。
他の最近のニュースでは、PepGen Inc.がBofA Securitiesによる見通し調整の対象となりました。試験の遅延と競争を理由に株価目標を引き下げたのです。この調整は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの潜在的治療法であるPGN-EDO51を評価するCONNECT1-EDO51として知られるPepGenの第2相臨床試験の適格基準の変更に続くものです。PepGenはまた、10mg/kg用量のデータ公開のタイムラインを調整し、現在は2025年末までに予定しています。これらの調整にもかかわらず、BofA Securitiesは株式に対して中立的な姿勢を維持しています。
企業統治に関しては、PepGenはChristopher Ashton取締役の2024年9月付での退任を発表しました。これにより取締役会の規模は7名から6名に縮小します。その他の変更には、役員免責修正案の承認、2名の新しいクラスII取締役の選出、会計年度末の独立登録公認会計事務所としてのKPMG LLPの批准が含まれます。
経営陣については、PepGenはMichelle Mellion博士を最高医療責任者に、Hayley Parker博士をグローバル規制業務担当上級副社長に任命しました。また、同社はPGN-EDO51に対して米国食品医薬品局からオーファンドラッグおよび希少小児疾患指定を受けました。これらはPepGenの最近の動向の一部です。
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