4Dモレキュラー・セラピューティクス社(FDMT)は、4D-150遺伝子治療の第2相臨床試験で良好な結果を発表し、株価は当初上昇したが、その後大きく下落した。
同社の株価は28.89ドルの高値で取引を開始したが、その後約35%下落し17.41ドルとなった。
RBCキャピタルによると、湿性加齢黄斑変性(wAMD)試験における重症度の低い患者グループからの追加データは、この治療が有効であり、一般的に安全であることを示しており、安全性に関する懸念はわずかであるという。
この非盲検試験において、4D-150は2つの異なる投与量で投与され、患者は24週間モニターされた。
高用量では、参加者の77%が追加注射を必要とせず、視力のシャープさと網膜の厚さの両方に改善がみられた。RBCキャピタルは、"高用量では、参加者の77%が追加注射を避け、最高矯正視力(BCVA)スケールで平均+4.2レターを獲得し、中心視野下厚さ(CST)が-9.2マイクロメートル減少した "と述べた。
安全性に関しては、高用量を投与された患者には有意な炎症は認められなかった。しかし、低用量投与された参加者1名に中等度の炎症が見られ、これは4D-150で初めて報告された症例である。
RBCキャピタルは、"この炎症は、梅毒に罹患したことのある1人のみに発生したものであり、このことが結果に影響を与えた可能性がある "と指摘している。
とはいえ、この治療薬は一般的に強力な安全性プロファイルを示し、参加者の大多数は重大な炎症を経験していない。アナリストは、「98%の参加者に微量レベルの炎症がみられなかった」と指摘し、この治療が他の利用可能な治療と比較して比較的安全で効果的であることを示している。
RBCキャピタルは4D-150の将来についてポジティブな見通しを維持しており、株価の目標値を40ドルに設定し、買い推奨を維持している。株式市場の変動は予想されるが、安全性、有効性、強さにおいてこの治療法がトップであることを踏まえ、投資家はポジティブな見方を維持するよう推奨している。
要約すると、RBCキャピタルの評価では、4D-150は確かな第2相試験結果に支えられた、有効かつ安全な遺伝子治療の選択肢であると考えられる。また、より大規模なピボタル試験でさらに研究を進める価値があると考えている。
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