加齢に関連する神経疾患の治療薬開発に焦点を当てた臨床段階の企業であるCervoMed Inc. (CRVO)は本日、同社の経口治験薬ネフラマピモドが、フロントテンポラル認知症（FTD）の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ指定を受けたと発表しました。
CervoMedのジョン・アラムCEOは次のように述べています。「オーファンドラッグ指定を受けたことを喜ばしく思います。これは、ネフラマピモドがこの衰弱性疾患を治療する可能性と科学的根拠を暗に認められたことを意味します。フロントテンポラル認知症と診断された患者には現在利用可能な治療選択肢がなく、この稀少疾患は患者とその介護者に極めて大きな負担をかけています。今年に入ってから、ネフラマピモドがFTDに関連する特定の病原メカニズムを標的とすることを示す複数の科学的発表や出版がありました。我々は、FTDにおける概念実証試験の設計について臨床の専門家と積極的に議論を重ねており、同時に2025年半ばにDLBの第3相試験にネフラマピモドを進めるための準備を続けています。」
FDAのオーファンドラッグ指定は、米国内で20万人未満の患者数の稀少疾患や状態に対応する治験薬に与えられます。重要なことに、FDAはまた、オーファンドラッグ指定を受けた稀少疾患に対して薬剤が有効であると期待できる医学的に妥当な根拠を確立するための十分な前臨床および/または臨床データを要求しています。オーファンドラッグ指定は、薬剤開発プロセスにおける支援、臨床コストに対する税額控除、特定のFDA手数料の免除、承認後7年間の市場独占権など、医薬品開発企業に利益をもたらします。
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