独自の革新的なARCUS®プラットフォームを活用して高度な遺伝子編集のためのin vivo遺伝子編集療法の開発に取り組む臨床段階の遺伝子編集会社であるPrecision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL)は本日、主要候補薬PBGENE-HBVの臨床試験申請(CTA)がモルドバで承認されたことを発表しました。PBGENE-HBVは、Precisionが完全所有するin vivo遺伝子編集プログラムで、B型肝炎ウイルス(HBV)の複製の主要源であるcccDNAを排除し、同時に肝細胞の統合HBV DNAを不活性化することにより、慢性B型肝炎を治癒することを目的としています。同社はPhase 1臨床プログラムを開始し、患者への投与に向けて準備を進めています。
Precision BioSciencesのChief Executive OfficerであるMichael Amorosoは次のように述べています。「Precisionでは、実行に焦点を当て続けており、PBGENE-HBVの最初のCTA承認は、臨床段階のin vivo遺伝子編集会社への移行を完了する上で、もう一つの重要なマイルストーンとなります。迅速な規制当局の承認を得て、モルドバの最初の臨床サイトで患者のスクリーニングと投与に向けて懸命に取り組んでいます。並行して、非ヒト霊長類を含む様々なモデルにおけるPBGENE-HBVの安全性と強力な抗ウイルス効果を強調する堅牢な規制パッケージを活用し、グローバルで追加のCTAとIND承認を追求しています。この複数トラックのアプローチにより、試験への登録を加速し、重要な臨床安全性と有効性データを生成し、世界中の約3億人の慢性B型肝炎患者に潜在的な治癒をもたらすことを目指しています。」
PBGENE-HBV以前は、疾患の根本原因であるcccDNAを排除するように設計された他のモダリティが臨床試験で調査されたことはありませんでした。さらに、現在の標準治療では、核酸(チド)アナログの毎日の慢性投与が必要であり、患者に機能的治癒の機会を1-3%しか提供していません。PBGENE-HBVは、精密な切断、コンパクトな設計、シンプルな構造を通じて、HBVウイルスゲノムを標的とし、慢性B型肝炎患者の機能的治癒を促進するように設計されています。PBGENE-HBVは、ARCUS®遺伝子編集プラットフォームを活用し、ARCUS核酸エンコーディングmRNAを脂質ナノ粒子を介して肝臓に送達します。HBV感染肝細胞で発現すると、ARCUS核酸はB型肝炎ウイルスゲノムの高度に保存された配列を特異的に切断し、cccDNAを排除し、統合HBVゲノムを不活性化するように設計されています。ARCUSプラットフォームは天然に存在する酵素に由来し、20年以上にわたって画期的で高精度の遺伝子編集ツールに最適化されてきました。
Precision BioSciencesのSenior Vice President、Head of Clinical DevelopmentであるDr. Murray Abramsonは次のように付け加えました。「慢性B型肝炎の有病率が高く、B型肝炎の複数のPhase 1臨床試験で得られた専門知識を考慮すると、モルドバでCTA承認を受けたことを非常に嬉しく思います。B型肝炎の科学諮問委員会に導かれた当社の臨床チームは、B型肝炎に関する深い専門知識を持っており、PBGENE-HBVを臨床での最初の患者への投与に向けて進めるのに適した立場にあると考えています。PBGENE-HBVは、cccDNAを直接標的とし排除する最初で唯一の臨床段階のアプローチであり、機能的治癒を達成する可能性があります。来月、今後のAASLD会議に先立ち、最終的な前臨床安全性パッケージを含むPhase 1プログラムに関する追加情報を研究者や投資家と共有する予定です。明確な規制の道筋と深い臨床専門知識を持つ私たちは、研究に患者を迅速に登録し、長年意味のある機能的治癒を達成できなかった慢性B型肝炎患者のための堅牢な臨床データを生成することに焦点を当てています。」
Precisionは複数のグローバル臨床試験申請を提出しており、PBGENE-HBVのグローバルPhase 1規制戦略の一環として、追加のCTAとIND申請を提出する予定です。同社は、これらの市場で患者の治療を開始するための追加の規制承認を受けた際に更新情報を提供します。同社は11月のアメリカ肝臓病学会(AASLD)年次総会に先立ち、11月15日にPBGENE-HBVプログラムの最新情報を提供する予定です。ウェブキャストへの参加方法の詳細は今後提供されます。
B型肝炎について：
B型肝炎は、米国での罹患率と世界的な死亡の主要な原因であり、現在患者に利用可能な治癒選択肢はありません。2019年には、承認された抗ウイルス療法が利用可能であるにもかかわらず、世界で約3億人、米国で100万人以上が慢性B型肝炎に感染していると推定されています。HBV感染患者の15%から40%が、肝硬変、肝不全、または肝臓がん（肝細胞がん）などの合併症を発症する可能性があり、これらがHBV関連死の大部分を占めています。
慢性B型肝炎感染は、主に肝細胞におけるHBV cccDNAの持続とHBV DNAのヒトゲノムへの統合によって引き起こされ、これらは後期段階の疾患におけるB型肝炎表面抗原（HBsAg）の主要な源です。HBV感染患者に対する現在の治療には、循環HBV DNAの減少で示される長期的なウイルス抑制をもたらす薬剤が含まれますが、これらの治療法はHBV cccDNAを根絶せず、機能的治癒につながることはまれで、生涯にわたる投与が必要です。
PBGENE-HBVについて：
PBGENE-HBVは、高度に特異的な新しい治療アプローチを通じて、慢性HBV感染患者を治療する潜在的な治癒アプローチです。PBGENEはARCUS®プラットフォームを活用し、高い特異性でcccDNAを直接排除し、統合HBV DNAを不活性化するように設計されており、機能的治癒につながる可能性があります。
Precision BioSciences, Inc.について
Precision BioSciences, Inc.は、独自の革新的なARCUS®ゲノム編集プラットフォームを用いて、生活を改善することに専念する臨床段階の遺伝子編集会社です（DTIL）。ARCUSは他の技術とは異なる切断方法、より小さなサイズ、よりシンプルな構造を持っています。主要な能力と差別化特性により、ARCUS核酸はより意図的で定義された治療結果を推進する可能性があります。ARCUSを使用して、当社のパイプラインは、適切な治療法が存在しない最も広範な遺伝性および感染性疾患に対して持続的な治癒をもたらすように設計されたin vivo遺伝子編集候補で構成されています。Precision BioSciencesの詳細については、www.precisionbiosciences.comをご覧ください。
ARCUS®プラットフォームは、高度な遺伝子編集のためのin vivo遺伝子編集療法の開発に使用されており、これには遺伝子挿入（発現を引き起こす/機能を追加するために遺伝子にDNAを挿入する）、排除（ウイルスDNAや変異ミトコンドリアDNAなどのゲノムを除去する）、切除（単一のAAVで2つのARCUS核酸を送達することにより、欠陥遺伝子の大部分を除去する）が含まれます。
将来予測に関する記述
このプレスリリースには、1995年私募証券訴訟改革法の意味における将来予測に関する記述が含まれています。過去の事実に関連しないこのプレスリリースに含まれるすべての記述は、将来予測に関する記述とみなされるべきです。これには、限定されませんが、当社の製品候補（PBGENE-HBVを含む）および遺伝子編集アプローチの臨床開発および期待される安全性、有効性、利益に関する記述が含まれます。これには編集効率も含まれます。PBGENE-HBVが高い特異性でcccDNAを直接排除し、統合HBV DNAを不活性化するように設計されており、機能的治癒につながる可能性があることや、機能的治癒のより良い機会を提供すること。ARCUS核酸が遺伝子の排除、挿入、切除に適していること、および小さなサイズ、シンプルさ、独特の切断により他の遺伝子編集アプローチと異なること。規制プロセス（PBGENE-HBVのINDやCTAなどの申請や研究を含む）の予想されるタイミングと、これらの申請の規制当局による受理。前臨床安全性および有効性研究とモデルのヒトにおける安全性および有効性への翻訳。PBGENE-HBVのB型肝炎治療への適合性と疾患の根本原因の標的。運用イニシアチブ、戦略、およびプログラムのさらなる開発に関する期待。主要なマイルストーンの達成に関する期待。臨床データの予想されるタイミング。場合によっては、「目指す」「予想する」「アプローチ」「信じる」「検討する」「可能性がある」「設計された」「推定する」「期待する」「目標」「意図する」「見る」「可能性がある」「使命」「計画」「可能」「潜在的」「予測する」「プロジェクト」「追求する」「すべき」「努力する」「目標」「will」「would」などの用語、またはその否定形や他の類似の表現によって将来予測に関する記述を特定することができます。
将来予測に関する記述は、経営陣の現在の期待、信念、および仮定、ならびに現在利用可能な情報に基づいています。これらの記述は約束でも保証でもなく、多数の既知および未知のリスク、不確実性、および仮定を含んでおり、実際の結果は、以下を含むがこれらに限定されない様々な重要な要因により、将来予測に関する記述で表明または暗示されたものと大きく異なる可能性があります：当社が収益を上げる能力。プログラムを前進させるのに十分な資金を調達する能力。現在の債務商品に基づく資本要件、予想される現金残高、要件、およびそれらに基づく制限に関連するリスク（市場状況および/または当社の時価総額により追加の資本を調達する能力を含む）。当社の営業費用およびそれらの費用を予測する能力。当社の限られた営業履歴。当社のプログラムおよび製品候補の進展と成功。当社の製品候補の安全性と有効性を評価する限られた能力または能力の欠如。他のゲノム編集技術が当社のARCUS技術に
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